據輝瑞公司6月8日宣布，美國FDA已批準擴大Hympavzi?(marstacimab-hncq)適用范圍，用于伴有或不伴有凝血因子VIII抑制物的血友病A或伴有或不伴有凝血因子IX抑制物的血友病B的成人及6歲及以上兒科患者的常規預防治療，以預防或減少出血發作頻率。這是首款適用于6至11歲血友病B兒科患者的皮下給藥非凝血因子療法。在此次批準之前，其僅獲批用于治療12歲及以上且不伴有抑制物的患者。

關于血友病

血友病通常在兒童早期被診斷，全球有超過80萬名患者受其影響。血液無法正常凝固會增加發生疼痛性出血的風險，包括關節內出血，這可能導致關節瘢痕形成和損傷。兒童的關節包含生長中的軟骨和骨骼，這使得它們特別容易受到反復出血所致損傷的影響。

針對凝血因子替代療法的抑制物限制了血友病患者的治療選擇，并與無法控制的出血風險增加相關。約20%的血友病A患者和3%的血友病B患者會產生此類抑制性抗體。許多體內存在針對FVIII（凝血因子VIII）或FIX（凝血因子IX）抑制物的患者無法繼續接受凝血因子替代療法，因為這些療法已無法預防或止住出血，對于那些對免疫耐受誘導治療無效的患者尤其如此。

關于Hympavzi

據輝瑞公司稱，此次獲批使Hympavzi成為首款適用于6至11歲血友病B兒童的皮下給藥非凝血因子療法。該療法通過單劑量預充式注射器或自動注射筆每周給藥一次，且無需進行常規的治療相關實驗室監測。12歲及以上患者在接受皮下注射技術的適當培訓后，可進行自我注射。

Hympavzi的關鍵性試驗數據

此次獲批范圍的擴大得到了兩項3期臨床試驗數據的支持，這兩項試驗分別為BASIS(NCT03938792)和BASIS KIDS(NCT05611801)。

BASIS試驗納入了患有嚴重血友病A（伴有FVIII抑制物）或中重度至重度血友病B（伴有FIX抑制物）的成人及兒科患者（年齡≥12歲且體重≥35kg）。在為期6個月的觀察期內，患者接受按需或常規預防性旁路藥物治療；隨后進入為期12個月的積極治療期，接受marstacimab治療，方案為300mg皮下負荷劑量，繼以每周一次150mg皮下注射。

主要終點是marstacimab治療期間需處理出血事件的年化出血率，并將其與觀察期內按需使用旁路制劑治療期間的年化出血率進行比較。在接受治療的51例男性患者中（平均年齡27.2歲；25.5%為12至18歲），48例被納入療效分析人群；這些患者在轉用marstacimab治療前，均曾接受過按需旁路制劑治療。

研究結果顯示，與按需旁路治療相比，marstacimab預防性治療使平均需治療年出血率顯著降低了93%（1.4[95%CI:0.9–2.3]對19.8[95%CI:16.1–24.3]；與按需相比的比值為0.07[95%CI:0.04–0.12]；P<0.0001）。

BASISKIDS試驗納入了年齡在6歲至18歲以下（不含18歲）的兒科患者，這些患者患有伴或不伴FVIII抑制劑的重度血友病A，或患有伴或不伴FIX抑制劑的中重度至重度血友病B。入組要求這些患者在接受按需治療或使用旁路制劑/凝血因子替代療法進行預防性治療期間，至少有12個月的既往出血事件記錄。

本研究通過比較marstacimab治療期間的需治療出血年化出血率與12個月歷史對照期內回顧性收集的需治療出血年化出血率，確立了其療效。療效評估人群包括57例男性患者（平均年齡11歲），其中35例為血友病A患者（10例伴有抑制物，25例不伴抑制物），22例為血友病B患者（11例伴有抑制物，11例不伴抑制物）。

研究結果顯示，在不伴有FVIII或FIX抑制劑的6至18歲以下兒科患者（n=36）中，接受marstacimab治療后的平均年出血率為1.8，而接受常規預防治療患者的歷史模型預測平均ABR為3.6。在6至11歲患者（n=22）中，接受marstacimab預防治療后的平均年化出血率為1.4（99%CI：0.6–2.1）。

針對既往接受過按需治療且伴有抑制物（n=14）的6至18歲（不含18歲）患者，結果顯示marstacimab治療組的平均年出血率為1.4，而基于歷史數據的模型預測平均年化出血率為18.9。在6至11歲患者隊列（n=7）中，接受marstacimab預防治療后的平均年化出血率為1.3（99%CI：0.5–3.4）。

治療期間報告的最常見不良反應包括注射部位反應、頭痛、發熱、關節痛、腹瀉、瘙癢和皮疹。

參考來源：‘U.S. FDA Approves Pfizer’s HYMPAVZI for the Treatment of Two Additional Hemophilia A or B Patient Populations with Significant Medical Need’，新聞稿。Pfizer Inc.；2026年6月8日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。