廣東
強生公司6月11日公布，Imaavy在溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的關鍵2/3期研究中證明了持久的血紅蛋白應答且起效迅速。這些數據可能為Imaavy擴大適應癥鋪平道路，從而使Imaavy成為首個獲批用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的療法。
溫抗體型自身免疫性溶血性貧血是一種由自身抗體驅動的罕見疾病，目前尚無獲 FDA 批準的療法。在自身免疫性溶血性貧血中，免疫系統錯誤地產生抗體，攻擊并破壞自身健康的紅細胞。它會導致疲勞、虛弱和呼吸困難等癥狀，如果得不到有效治療，可能危及生命。目前的治療方法主要依賴于皮質類固醇、免疫抑制劑和抗CD20抗體利妥昔單抗。
Imaavy（通用名稱：nipocalimab）是一種FcRn阻滯劑，可在保留關鍵免疫功能的同時，降低循環中的致病性IgG抗體水平。該療法針對導致紅細胞破壞的自身抗體，從而從根本上針對疾病的病理過程發揮作用。強生已針對溫抗體型自身免疫性溶血性貧血適應癥提交了Imaavy 30mg/kg劑量的審批申請，并于4月獲得FDA授予的優先審評資格，成為首家針對該適應癥采取此舉的公司。
此外，該藥已在美國獲批用于治療全身型重癥肌無力，且針對狼瘡和干燥綜合征等其他適應癥的臨床試驗結果積極。
在多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的 2/3 期研究ENERGY (NCT04119050)中，評估 nipocalimab 相比安慰劑治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血成人患者的療效與安全性，隨后設有一個開放標簽擴展期。
115 名成人患者按約 1:1:1 的比例被隨機分配接受兩種不同劑量方案的 nipocalimab 或安慰劑治療。在完成 24 周的雙盲治療后，患者可進入開放標簽擴展期，接受為期 144 周的 nipocalimab 治療，并在末次評估后進行為期 6 周的隨訪。
主要終點要求患者血紅蛋白水平較起始升高至少 2 g/dL，且自第 16 周起至少連續 28 天維持在 10 g/dL 或以上，期間無需接受補救治療或調整背景治療。
在 30 mg/kg 治療組中，第 1 周時觀察到血紅蛋白（Hgb）平均升高 1 g/dL，而安慰劑組無變化。治療目標還包括維持 Hgb ≥10 g/dL 并實現較起始升高 ≥2 g/dL；至第 24 周時，近三分之二的患者同時達到了這兩個目標。
Imaavy 還與疲勞癥狀的改善及類固醇使用量的減少相關，這兩者均為關鍵的次要終點。患者報告的疲勞狀況在治療第 2 周即出現改善，且這種改善貫穿了整個 24 周的治療期。
在該研究中，Imaavy 表現出的安全性特征與已獲批用于全身型重癥肌無力適應癥時的既定安全性特征一致。接受 Imaavy 治療的自身免疫性溶血性貧血患者中最常見的不良反應（發生率 ≥10%）包括外周水腫、腹瀉和發熱。
這些研究結果已在2026年歐洲血液學協會（EHA）大會上公布，并支持該療法在美國正在進行的監管審查。
針對溫熱抗體型自身免疫性溶血性貧血，還有一些值得關注的研究藥物。今年早些時候，和黃醫藥（Hutchmed）報告了其口服Syk抑制劑sovleplenib在II/III期臨床試驗中的積極結果，目前該藥正準備在中國提交上市申請。與此同時，針對該疾病處于臨床開發階段的其他藥物還包括賽諾菲（Sanofi）的BTK抑制劑Wayrilz（rilzabrutinib）以及Zenas BioPharma的CD19xFcγRIIb雙特異性抗體obexelimab。
參考來源：‘IMAAVY?(nipocalimab-aahu) demonstrates durable hemoglobin response and rapid onset of effect in pivotal Phase 2/3 study in warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA), an autoantibody-driven disease with no FDA-approved therapies’，新聞稿。Johnson & Johnson；2026年6月11日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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