2025年，CDE加速審評通道持續發力：全年共有84個品種（含76個創新藥）納入突破性治療藥物程序，另有80個品種正式納入優先審評審批程序。創新藥的研發與上市，正全面邁入“快車道”。

以下內容節選自《中國醫藥研發藍皮書（2026）》（文末附讀者福利）。

01 突破性治療品種

根據CDE突破性治療品種公示名單，2025年共有84個品種（涉及89個受理號）的注冊申請被納入突破性治療藥物程序，其中創新藥有76個品種，這些創新藥主要涉及非小細胞肺癌、乳腺癌、小細胞肺癌、胃癌等適應癥。

從企業納入情況來看，正大天晴、恒瑞醫藥各有5個品種，并列首位；信達生物、康方生物、信諾維各有3個品種；科倫博泰有2個品種。

• 康方生物AK104（卡度尼利單抗）：全球首個獲批的PD-1/CTLA-4雙抗，在復發/轉移性宮頸癌等難治腫瘤中帶來療效和安全性的雙重突破，填補了免疫治療空白。

• 康方生物AK112（依沃西單抗）：全球首個在頭對頭Ⅲ期臨床中擊敗帕博利珠單抗的PD-1/VEGF雙抗，為非小細胞肺癌樹立了生存獲益新標桿。

• 科濟藥業CT041：全球首個在實體瘤中展現顯著療效的Claudin18.2 CAR-T，為晚期胃癌、胰腺癌患者提供了細胞治療的突破性治愈希望。

• 第一三共DS-7300a（I-DXd）：靶向B7-H3的ADC在經治小細胞肺癌中實現深度且持久緩解，打破了該領域多年無突破的治療僵局，并通過同步申報彰顯全球化開發價值。

• 恒瑞醫藥HRS-5965：首個國產補體B因子抑制劑，直擊IgA腎病致病源頭，有望實現延緩腎功能衰竭的對因治療突破，滿足巨大未滿足需求。

• 恒瑞醫藥SHR-A1811：新一代差異化HER2 ADC，在HER2低表達乳腺癌等難治腫瘤中展現優效潛力，成為傳統藥企向核心創新品種轉型的標志。

• 英矽智能INS018_055：全球首個由生成式AI發現并進入臨床的IPF新藥，開創了AI賦能靶點發現和分子設計的新范式，并為抗纖維化治療帶來全新機制。

• 正大天晴TQ05105：國產首個ROCK2抑制劑，以口服靶向藥填補了慢性移植物抗宿主病無特效療法的罕見病領域空白。

• 科倫博泰SKB264（蘆康沙妥珠單抗）：憑借差異化TROP2 ADC設計，在晚期三陰性乳腺癌和肺癌中獲得領先國際的突破性療效，成為國產ADC成功出海的標桿。

• 澤璟制藥ZG006：全球領先的DLL3/CD3雙特異性抗體，在復發難治小細胞肺癌中實現高效T細胞重定向殺傷，代表了新一代腫瘤免疫療法的關鍵探索。

表1 2025年納入突破性治療代表性創新藥品種

數據來源：藥智數據，藥智咨詢整理

02 優先審評審批品種

2025年CDE將80個品種正式納入了優先審評審批程序，與去年相比減少了5個品種。其中，化藥48個，同比減少14%；生物制品31個，同比增長7%；中藥僅濟仁藥業的菖麻熄風顆粒1個，比去年減少1個。

按納入優先審評審批的理由統計（同一品種涉及多種理由時重復統計），2025年“納入突破性治療藥物程序”的品種數（39個）位居首位，其次是“其他優先審評審批情形”和“附條件批準”。

圖1 2024及2025年納入優先審評審批理由

數據來源：藥智數據，藥智咨詢整理

在注冊分類方面，2025年納入優先審評審批的1類創新藥品種有32個，其中化藥有19個品種，生物制品有13個品種；2類改良型新藥品種有18個，其中化藥有5個品種，生物制品有12個品種，中藥有1個品種。

對于代表品種納入優先審評的原因各有不同，但共同邏輯在于：屬于具有明顯臨床優勢的新藥（如全球同步、療效突破、新機制/首款），或屬于防治急需的短缺藥品（如罕見病用藥、尚無有效治療手段的適應癥），兩者均精準契合了當前藥品審評提速的核心導向。

• 宗格替尼片：作為針對HER2突變晚期非小細胞肺癌的口服精準靶向藥，憑借全球同步研發數據免除橋接試驗，滿足中國患者對該罕見靶點無有效靶向藥的急需。

• 索托克拉片：作為新一代BCL-2抑制劑，以顯著更優的安全性與深度緩解，解決慢性淋巴細胞白血病對現有BTK抑制劑不耐受或耐藥的治療困境。

• 愛可侖賽注射液：作為首個用于肝癌根治術后預防復發的活化自體淋巴細胞療法，以突破性療效填補術后輔助治療無標準方案的空白。

• 舒瑞基奧侖賽注射液：作為全球首個提交上市申請的實體瘤CAR-T，為無藥可用的末線胃及食管胃結合部腺癌患者帶來深度且持久的緩解。

• 注射用BL-B01D1：作為全球首創的EGFR/HER3雙靶點ADC，憑借對經治鼻咽癌等實體瘤的高響應率，被納入突破性治療后獲得優先審評。

• 注射用維貝柯妥塔單抗：作為新型EGFR靶向ADC，在對標準治療失敗的復發/轉移性鼻咽癌中實現了遠高于現有療法的客觀緩解率。

• 萊康奇塔單抗注射液：作為首個國產IL-17A/F雙靶點抑制劑，以可能優于IL-17A單抗的完全皮損清除能力，回應了銀屑病患者對更高治療目標的迫切需求。

• 瑞米布替尼片：作為高選擇性BTK抑制劑，首次將機制拓展至慢性自發性蕁麻疹，為抗組胺藥控制不佳患者提供首個口服靶向新選擇。

• 普樂司蘭鈉注射液：作為全球首個從根源上沉默靶基因的RNAi療法，填補了致死性罕見病家族性乳糜微粒血癥綜合征無任何特異性治療藥物的空白。

• 奧妥珠單抗β注射液：作為新一代抗CD20單抗，通過拓展至視神經脊髓炎譜系疾病這一自免罕見病，打破了國內長期無特效生物制劑可及的局面。

上述品種覆蓋小分子靶向藥、ADC、CAR-T、雙抗、RNAi等多元技術路線，反映2025年優先審評審批創新藥的多元化特征。

表2 2025年納入優先審評審批創新藥品種名單

數據來源：藥智數據，藥智咨詢整理

本文節選自《中國醫藥研發藍皮書（2026）》

未完待續……