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Monopar Therapeutics Inc.于周日在美國神經病學學會（AAN）年會上公布了其研究中藥物ALXN1840(tiomolibdate choline)治療威爾遜病的3期FoCus試驗的新分析結果，表明該藥可改善伴有神經系統癥狀患者的神經系統預后。該公司表示，這些數據支持在2026年年中向美國FDA提交計劃的新藥申請方面的持續進展。
威爾遜病是一種由于ATP7b功能障礙導致的銅超負荷的遺傳性疾病。ALXN1840是一種研究中的、首創的白蛋白三元復合物(ATC)激活劑，它能以極高的選擇性和親和力與銅結合。穩定的白蛋白三方復合物(ALXN1840-白蛋白-銅)動員和隔離有毒的銅，并防止其穿過血腦屏障。該藥物是一種口服小分子藥物，每天給藥一次。
這項3期隨機對照FoCus試驗（NCT03403205）納入了207例威爾遜病患者，隨機分為兩組，分別接受ALXN1840治療（n=137）或標準治療（n=70），療程為48周，TMC組可選擇延長治療5年。
超過半數的入組患者（ALXN1840組：n=77；標準治療組：n=35）在基線時表現出神經系統癥狀，定義為基線統一威爾遜病評定量表（UWDRS）第三部分評分大于最小臨床重要差異（MCID）4.668。試驗期間的UWDRS第三部分評估采用盲法。所有分析均基于有可用數據的患者進行。
結果顯示，在基線時有神經系統癥狀的威爾遜病患者中，與標準治療相比，ALXN1840具有更大的臨床和神經系統獲益，且病情惡化程度更低。
在第48周，接受ALXN1840治療的患者中有9%出現具有臨床意義的神經系統惡化，而接受標準治療的患者中這一比例為25%（p=0.038）；接受ALXN1840治療的患者中有45%觀察到具有臨床意義的神經系統改善，而接受標準治療的患者中這一比例為32%。
從基線到第48周，ALXN1840組的‘臨床總體印象-嚴重程度’改善率顯著高于標準治療組（61%對比17%；p=0.008）。同樣，在第48周，ALXN1840組的‘臨床總體印象-改善’改善程度高于標準治療組（47%對比19%；p=0.003）。
接受ALXN1840治療組的持久神經系統獲益在長期隨訪治療期間持續增加，并維持了約3年。在基線時存在神經系統癥狀的初治患者和經治患者中，神經系統獲益均保持一致，這支持了ALXN1840作為威爾遜病新型治療方案的潛力。
ALXN1840在2期和3期研究中表現出良好的安全性特征（266名患者；治療中位數為2.58年；最長超過8年），藥物相關嚴重不良事件發生率僅為4.9%（包括神經系統嚴重不良事件，發生率低于1%），且無治療相關死亡病例。
參考來源：‘Monopar Presents Phase 3 Data Showing Greater Neurologic Benefit with ALXN1840 vs SoC in Wilson Disease Patients with Neurologic Symptoms at AAN 2026’，新聞稿。Monopar Therapeutics Inc.；2026年4月19日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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