廣東
據(jù)賽諾菲公司于4月22日宣布，美國FDA已擴大Tzield（teplizumab-mzwv，替利珠單抗）的適應癥范圍，納入了1歲及以上患有2期1型糖尿病(T1D)的兒科患者，以延緩1型糖尿病進展至3期。這是首個可用于該年齡段患兒的疾病改善療法。此前，該藥僅獲準用于8歲及以上患者。
支持批準的關鍵試驗數(shù)據(jù)
此次擴大批準是基于一項單臂、非隨機、開放標簽的4期PETITE-T1D研究（NCT05757713）。該試驗評估了Tzield在8歲以下患有2期1型糖尿病（定義為存在2種或以上1型糖尿病相關自身抗體和血糖異常）的兒科患者中的安全性和藥代動力學。
研究受試者（N=23；中位年齡：4.9歲）連續(xù)14天每日一次接受Tzield靜脈輸注。87%的患者完成了為期14天的完整療程。在1歲至8歲以下患者與8歲及以上成人和青少年患者中，Tzield的曲線下面積未觀察到具有臨床意義的差異。此外，當輸注時間從30分鐘增加到2小時時，1歲至8歲以下患者的Tzield最大濃度與8歲及以上患者的Tzield最大濃度相當。
中期分析結果顯示，在這些接受治療的患者中，有2例進展至1型糖尿病3期。估計患者不進展至1型糖尿病3期的概率為89.6%（95%置信區(qū)間，64.3-97.3）。
8歲以下兒科患者中最常見的不良反應是嘔吐和腹瀉。處方信息中還包含病毒再激活的黑框警告。開始治療前，應檢測患者是否感染了活動性EB病毒和巨細胞病毒。治療結束后，應監(jiān)測患者是否存在病毒再激活的體征和癥狀，并在最后一次輸注后至少持續(xù)監(jiān)測2個月。如果懷疑病毒再激活，應立即停止治療。
關于Tzield
根據(jù)處方信息，Tzield以2mg/2mL的溶液形式裝于單劑量小瓶中；治療方案為每日一次靜脈輸注，療程14天；8歲及以上患者靜脈輸注時間至少應為30分鐘，8歲以下患者至少應為2小時。
Tzield是一種靶向CD3的單克隆抗體，其靶點是參與胰腺β細胞自身免疫性破壞的T細胞。通過在疾病早期調節(jié)免疫反應，Tzield可以延緩β細胞功能的喪失，從而在臨床癥狀出現(xiàn)之前阻止病情發(fā)展。除美國外，該藥還以Teizeild的商品名在歐盟、英國、中國、加拿大、沙特阿拉伯、阿聯(lián)酋、科威特和巴西獲批上市，用于延緩8歲及以上患有2期1型糖尿病的成人和兒科患者發(fā)展為3期。
此外，美國FDA目前正在審查Tzield的潛在新適應癥，即延緩8歲及以上近期被診斷患有臨床疾病的1型糖尿病患者的3期病情進展，這可能會進一步擴大該藥物在1型糖尿病治療中的作用。
參考來源：‘Press Release: Sanofi's Tzield approved in the US to delay the onset of stage 3 type 1 diabetes in young children’，新聞稿。Sanofi；2026年4月22日發(fā)布。
注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導，請咨詢主治醫(yī)師。
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