上海
4月22日，齊魯制藥宣布其自主研發的1類創新藥QLS7320注射液獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗默示許可，即將在中國開展針對陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的臨床研究。QLS7320注射液是一款通過偶聯GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）實現肝臟靶向遞送的補體靶向siRNA藥物。
PNH是一種由補體系統異常激活所驅動的罕見的獲得性溶血性疾病，以血管內溶血、血栓事件和骨髓衰竭為特征，可危及生命，部分患者對現有治療反應不佳。靶向補體通路，被認為是治療這些疾病的根本策略之一。齊魯制藥新聞稿表示，QLS7320為具有新作用機制的補體靶向藥物，有望為患者帶來新的治療選擇。
參考資料：
[1]齊魯制藥小核酸藥物平臺迎突破 QLS7320注射液獲批臨床.From https://mp.weixin.qq.com/s/U3Ia47sDtFglCxeu2hBN5Q
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