對于剛剛結束高考的江西小伙小羅（化名）而言，過去兩年的記憶并非只有課本和試卷，還有反復下垂的眼瞼、需要兩人攙扶才能邁開的步伐，以及一場被迫延期的考試。2026年6月，他終于走進高考考場，但考試結束后立即返回醫院——他仍感到說話乏力、吞咽容易嗆咳。這種以“晨輕暮重”為典型特征的全身型重癥肌無力（gMG），好發于女性群體和兒童及青少年。

如今，靶向生物制劑等創新療法已改寫成人的治療格局，但對于未成年患者，用藥選擇少、醫保暫未覆蓋，正迫使不少家庭“熬”到孩子成年后再尋求更優治療。

疾病自有的“晨輕暮重”波動性

從眼皮下垂到全身被困

重癥肌無力是一種獲得性神經-肌肉接頭傳遞障礙的自身免疫性疾病，主要表現為全身骨骼肌波動性無力和易疲勞。廣州中醫藥大學第一附屬醫院肌病科副主任醫師江其龍指出，重癥肌無力是疾病總稱，全身型是其中一類臨床類型。二者發病機制類似，但受累范圍截然不同：眼肌型癥狀僅局限于眼睛，而全身型除眼部外，無力感還會蔓延至四肢、軀干，甚至影響咀嚼、吞咽和呼吸。成人約有80%以上的眼肌型患者會在發病后兩年內進展為全身型。

“波動性”是gMG最顯著的特征。江其龍解釋，癥狀呈現“晨輕暮重”，早晨狀態好，勞累后下午加重。這種不確定性讓很多病人不敢運動、不敢正常工作和社交，甚至產生心理障礙。對于兒童患者，危害更為深遠。兒童無法像成年人那樣精確控制活動強度，看電視、閱讀、運動都可能誘發或加重病情。家長普遍擔憂孩子在校期間因劇烈運動或用眼過度導致病情反復。隨疾病進展，全身型累及的患兒可能出現吞咽困難、構音障礙，嚴重者可引發肌無力危象，導致呼吸衰竭而危及生命。

傳統治療的“成長代價”

激素困境與達標率偏低

長期以來，gMG的傳統治療主要依賴膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換及胸腺切除等手段。然而，這些方案在兒童患者身上暴露出的問題尤為突出。

江其龍援引數據指出，兒童gMG常規免疫治療（激素和非激素類免疫抑制劑）治療達標率低于50%。長期使用激素，副作用明顯。在起始大劑量使用階段，糖皮質激素誘發病情一過性加重的發生率約為33.3%，一旦進展至嚴重呼吸或吞咽困難，便需進入ICU緊急救治。更令家長揪心的是激素對生長發育的打擊——導致患兒生長遲緩，87%的患者最終身高低于目標身高，同時可能引發肥胖、繼發性糖尿病、庫欣綜合征等問題，以及藥物引起骨髓抑制、肝腎功能損傷及遠期腫瘤風險。

廣州中醫藥大學教授劉小斌在采訪中坦言，兒童病人使用激素的效果不如成人理想，且對身高影響極大。當前治療目標已轉向“雙達標”——達到最小癥狀表達，同時將治療相關不良反應控制在最低級別，潑尼松劑量降至5至10毫克/日。但對于兒童而言，即使這一維持量，仍可能對生長造成不可逆影響。正因如此，已故國醫大師、廣州中醫藥大學第一附屬醫院鄧鐵濤、鄧老長期探索以中醫藥治療兒童型重癥肌無力，協助患兒“減激素、護生長”，在保證病情穩定的前提下，借助峻補脾胃、補益肝腎的中藥辨證治療，配合個體化的康復指導，努力幫助患兒在無激素治療的過程中達到免疫調節療效，保護生長發育、改善體質，減少長期用藥對兒童成長的影響。

靶向治療帶來新選擇

但兒童用藥陷入“超適應癥”困局

近年來，靶向生物制劑等創新療法正在改變gMG的治療格局。江其龍介紹，與傳統方式相比，創新療法起效快、控制穩、維持久，通過直擊致病根源，有助于改善疾病控制水平，減少疾病波動。目前臨床可用的靶向藥物包括FcRn拮抗劑、C5補體抑制劑等，部分藥物已獲批用于兒童。

然而，理想與現實之間存在明顯落差。江其龍指出，兒童病例在藥物研發階段往往因倫理問題難以納入臨床研究，導致多數創新藥物缺乏兒童適應癥的正式批準。目前雖有尼卡利單抗等藥物可用于兒童，但醫保尚未覆蓋。“兒童型患者一旦病情加重，需要使用的球蛋白、單抗等基本全自費，每個月花費好幾萬元。如果沒有商業醫保或地方惠民保，對家庭是沉重負擔。”

他回憶起一位潮汕的小女孩，從幼年患病開始，父親帶著她四處求醫，反復經歷病情加重和搶救，“一次次籌錢，直到她18歲，這個藥才可以報銷，情況才好一點。18歲之前的患者都在自費用藥”。這類患者雖數量不多，但處境最為艱難。江其龍表示，正是在這樣的階段，鄧鐵濤及其繼承人劉小斌教授等，用中醫藥救治了大量兒童重癥肌無力患者，讓他們病情緩解健康成長。即使在靶向時代，對于一時用不上或用不起靶向藥的患兒，規范的中醫辨證治療也能夠在等待與維持階段幫助穩定病情、改善癥狀、減輕激素等西藥的副作用和藥物負擔，為家庭爭取寶貴的緩沖空間，讓“熬”的過程不再孤立無援。

從“熬到成年”到全程管理多學科協作與政策保障的緊迫性

在廣州中醫藥大學第一附屬醫院，多學科診療（MDT）模式已在探索破題。江其龍強調，gMG不僅是神經肌肉疾病，還涉及呼吸功能管理、胸腺病變處理、重癥救治、康復訓練及長期護理。單一學科難以滿足全病程管理需求。MDT整合神經肌病科、重癥醫學科、胸外科、康復科、護理團隊及針灸推拿等，共同制定個體化方案，幫助患者在病情穩定基礎上實現激素減量，降低長期治療負擔。

劉小斌從中醫藥角度補充：“重癥肌無力在中醫屬‘痿證’范疇，多與脾胃虛弱、氣血不足相關。我們以‘峻補脾胃’為大法辨證施治，臨床實踐中觀察到，中藥內服配合艾灸等外治法，有助于改善患者肌力與乏力癥狀、提高生活質量；尤其在西醫規范治療的基礎上協同應用，可幫助患者平穩減停激素、減輕其不良反應，體現出中西醫結合‘減毒增效、扶正固本’的優勢。對于暫時缺乏靶向藥物可及條件，或難以承擔高昂費用的患兒家庭，規范的中醫藥治療也提供了一條可負擔、可持續的輔助路徑。”

患者小羅的經歷頗具代表性。他在高考體檢后出現不適，輾轉多家醫院才確診為重癥肌無力伴胸腺瘤。病情嚴重時走路需兩人扛扶，休學、復學、再因感冒導致病情反復，高考被迫延期一年。他的故事折射出青少年患者在關鍵成長期因疾病波動而被迫中斷學業、延遲人生的普遍困境。

目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫保目錄，但兒童gMG創新藥物的報銷覆蓋仍存空白。2026年國家多部門發布的《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》明確提出，加快兒童用藥高質量發展，研究完善醫保支持政策。對于gMG患兒而言，及時、持續、可負擔的創新治療，不僅關系疾病控制，更關系其能否正常成長、學習和融入社會。跨過18歲的“藥”望，不應成為這個群體唯一的出路。

采寫：南都N視頻記者 王道斌