全球首個由人工智能驅動識別新靶點、設計分子結構的創新藥?Ⅲ期臨床試驗將在我國啟動。近日，治療特發性肺纖維化的Rentosertib口服藥?Ⅲ期臨床試驗中國研究者會議在北京舉行，計劃7月啟動臨床試驗，由北京協和醫院主任醫師徐作軍擔任牽頭研究者，中國工程院院士鐘南山、上海市肺科醫院院長陳昶擔任聯合牽頭研究者。北京、上海、廣州三地名醫合作研究，可見這款創新藥的“含金量”。

Rentosertib由英矽智能研發，這家將全球科技總部設在上海的企業利用自研Pharma.AI平臺和張江科學城的新藥研發生態，將人工智能驅動發現的候選藥物推向臨床試驗，成為“人工智能+生物醫藥”賽道的全球領先者。

AI輔助發現靶點并設計分子

英矽智能創始人、首席執行官亞歷克斯·扎沃隆科夫博士介紹，公司7年前在上海設立藥物研發中心后高速發展，2025年底在港交所上市，成為中國“AI制藥第一股”。正在建設的浦發上城科創智谷，有一棟極具設計感的長條形建筑，將成為英矽智能的全球科技總部。

“張江藥谷有如此多的CRO（醫藥研發合同外包服務機構），還有如此多的人才、如此充滿活力和努力工作的社群，人們專注于以最高的質量快速交付實驗結果，這是我們選擇落戶上海的原因。”扎沃隆科夫說。

扎沃隆科夫（左）和英矽智能聯合首席執行官任峰在實驗室工作。

Rentosertib臨床前研究就是在張江藥谷完成。在AI制藥領域，研發團隊要做到“干濕結合”——干實驗在人工智能系統上進行，濕實驗在生物學實驗室進行；人工智能系統生成的新藥研發結果經過濕實驗驗證，再開展下一階段的干實驗。在國際一流的新藥研發生態支撐下，這款AI創新藥的早期發現與開發僅耗時18個月，而用傳統方法完成新藥早期發現與開發的平均時間為4.5年。

Pharma.AI平臺在干實驗中表現突出。針對特發性肺纖維化這一慢性肺部疾病，研發團隊采用與組織纖維化相關的組學和臨床數據集，對Pharma.AI的靶點發現平臺PandaOmics進行訓練。在此基礎上，靶點發現平臺通過深度特征合成、因果關系推斷和全新通路重建，生成了潛在靶點列表。之后，這個平臺分析了涵蓋專利、出版物、科研基金、臨床試驗等數據庫的數百萬個文件，深入評估所有潛在靶點的新穎性及其與疾病的關聯性，最終確定TNIK是最有潛力的抗纖維化靶點。

針對新靶點，小分子化合物設計和生成平臺Chemistry42通過“生成式對抗網絡”等深度學習算法，設計并合成了一批小分子化合物。研發團隊對這批化合物進行實驗測試，并將測試數據回傳給Chemistry42。這個平臺對數據進行深度學習后，再合成一批更優的化合物。就這樣，經過數輪“設計—合成—測試—優化”，英矽智能確定了臨床前候選化合物。

13個AI創新藥進入臨床試驗

如今，這個臨床前候選化合物已通過Ⅱa期臨床試驗，即將進入?Ⅲ期臨床試驗，向著“全球首款獲批上市的AI創新藥”目標進軍。

“在Rentosertib的Ⅱa期臨床研究中，我們欣慰地觀察到劑量依賴性的療效趨勢，這個積極結果引發了海內外科研機構的廣泛關注與期待。”徐作軍教授說，“面向更大規模、持續時間更長的?Ⅲ期臨床研究，我們期待各方在研究標準、潛在挑戰應對、跨中心數據一致性等方面加強協作，對Rentosertib形成更客觀、全面的評估，最終造福特發性肺纖維化患者。”

Pharma.AI平臺

這款候選新藥的突破并非個例。扎沃隆科夫介紹，截至目前，英矽智能已提名30個人工智能驅動發現的臨床前候選化合物，其中13個已獲批進入臨床試驗，涵蓋腫瘤、免疫、纖維化、中樞神經系統等多類疾病。從項目啟動到提名臨床前候選化合物，耗時最長的為18個月，耗時最短的僅9個月。用人工智能平臺輔助識別靶點、設計分子的新范式不僅能大幅縮短創新藥早期研發時間，還能顯著降低經費投入，為每個項目節省數百萬至數千萬美元。

打造干濕實驗全鏈路智能閉環

隨著大模型和智能體興起，AI制藥領域正在快速發展。“龍蝦”（OpenClaw）智能體問世后，英矽智能把它部署到位于浦東金橋的LifeStar2全自動化實驗室，使中控系統擁有自主決策能力，將實驗室的吞吐量提升了40%—50%。

這家占地近1300平方米的實驗室由細胞培養、基因測序、高通量篩選等6個功能島組成，島與島之間通過裝有機械臂的自動導向車連接。各個功能島上，灌裝試劑、取化合物、樣本處理等所有實驗步驟都由“機器人+科學儀器”完成，可7×24小時不間斷運行，工作量相當于一支50人左右的生物學實驗團隊。

LifeStar2全自動化實驗室

受“龍蝦”智能體啟發，英矽智能今年5月發布了智能實驗室操作系統LabClaw，已將其部署到金橋全自動化實驗室。這個操作系統整合了靶點發現平臺PandaOmics、自動化實驗室硬件矩陣、實驗室信息管理系統和多維度數據分析管線，旨在建立AI思考、機器執行、人類監督“三位一體”實驗新范式。它通過5個協作式智能體與28個專業技能模塊，打造了從藥物靶點發現、化合物篩選、自動化實驗執行到數據分析與報告生成的干濕實驗全鏈路智能閉環。同時，這個操作系統在關鍵節點引入“人在回路”審批機制，通過研發人員監督，確保研究過程符合科學嚴謹性與合規性。

沿著“專精模型+大模型+智能體”的AI制藥道路，這家扎根上海的企業有望把越來越多的創新藥推向臨床試驗，直至獲批上市。“我們將入駐的全球科技總部位于金橋智能制造核心區域，有一流的產業和辦公環境，三條地鐵線匯聚于此。在這個國際化產業城區，AI制藥將與智能制造、人工智能等相關產業不斷發生連接，實現共贏。”對于企業未來發展，扎沃隆科夫充滿了期待。

原標題：《全球首個AI創新藥三期臨床試驗將啟動，鐘南山等醫學專家牽頭研究》