3月22日，樂城方面公布了三項率先通過官方評審的細胞治療項目。

送審前的200余項，最后通過的3項，目前轉化率僅有約 3 / 200。百里挑一背后，有樂城方的嚴格管控，而這三個項目能過難關，自然也有它們的過人之處。

項目名稱

適應癥

療程

落地醫院

臍帶間充質干細胞注射液治療膝骨關節炎技術

膝骨關節炎

單次注射

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院

氣道基底層干細胞治療技術

慢性

阻塞性肺病

單次給藥

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院

改善射血分數減低型心力衰竭的臍帶來源間充質干細胞治療技術

左室射血分數（LVEF）≤40% NYHA心功能在II~IV的心力衰竭患者

1周1次

共3次

四川大學華西樂城醫院

1

上海愛薩爾生物

治療膝骨關節炎技術

目前，上海僅有兩家企業的MSC臨床進程較快、且適應癥為膝骨關節炎（KOA）。一家企業是西比曼，旗下異體人源脂肪間充質祖細胞注射液AlloJoin?針對KOA；此次獲批的、符合條件的臍帶間充質干細胞注射液治療膝骨關節炎技術，屬于另一家—上海愛薩爾生物。

它以“專注細胞制藥，鑄就卓越品質”為已任，細胞制藥為主要產品方向。

其核心產品管線覆蓋間充質干細胞藥品、誘導多能干細胞藥品和免疫細胞藥品三大領域。

旗下以膝骨關節炎（KOA）為適應癥的間充質類干細胞產品名為IxCell hUC-MSC-O，是國內首批進入III期臨床試驗的干細胞產品之一。

圖源：CDE 當時還未改版

而在國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心官網可以獲悉，2019年5月27日，該產品就已獲得國家藥品監督管理局臨床試驗默示許可，批件號 CXSL1900016。另外，這也是實施“60天臨床試驗默許制”后，國內第3項干細胞新藥IND獲得默認許可。

已經可以說是歷史悠久了。

IxCell hUC-MSC-O是從健康人臍帶組織中分離提取的間充質干細胞，通過干細胞的分泌效應和自我分化能力修復膝關節功能：

• 分泌細胞因子調節關節內免疫微環境、增加軟骨自我修復能力

• 分化為軟骨細胞參與關節修復來逆轉膝骨關節炎的病理進程

在I期、II期臨床試驗中，IxCell hUC-MSC-O產品的安全性和有效性已得到確認，之后，于2023年8月宣布開展“評價IxCell hUC-MSC-O治療膝骨關節炎患者的療效和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心Ⅲ期臨床研究”，計劃招募約398例符合研究要求的受試者。

愛薩爾生物曾明確表示，計劃以較低的價格推出該細胞治療產品，讓更多普通民眾能夠負擔得起，提高他們的生活質量。

如今，在各類天價細胞療法對比之下，看到它3.6萬/次的治療價格，也算是履行承諾了。

2

吉美瑞生

氣道基底層細胞治療COPD技術

氣道基底層細胞治療慢性阻塞性肺疾病，這項技術還是很獨特的，國內臨床進展推進較深的應當只有吉美瑞生再生醫學集團，技術名為REGEND001。

吉美瑞生成立于2015年，專注于干細胞的人體器官再生醫學領域，通過開發創新的細胞與基因治療產品，實現人體組織器官的修復、再生和增強。

REGEND001使用的是來源于人支氣管上皮基底層的肺前體細胞，這類細胞以P63、KRT5和SOX9為標志，具備分化為多種肺部上皮細胞的潛能。

通過單次肺內給藥技術將肺前體細胞移植到患者肺部，這些細胞能夠響應肺部的大規模損傷，分化成多種肺部上皮細胞，從而實現受損肺泡區域的功能性再上皮化，修復肺纖維化損傷，從根本上改善肺臟的換氣功能。

2023年，吉美瑞生完成了REGEND001治療伴肺彌散功能障礙的COPD的Ⅰ期多中心IIT臨床試驗，結果顯示達到預期的安全性和療效終點。

具體的實驗結果則于2024年2月發表在了《科學-轉化醫學》（Science Translational Medicine）上，研究顯示超過70%的COPD患者在接受細胞治療后肺換氣功能顯著改善并伴隨運動能力的提升，長期隨訪提示COPD患者的生存期得到明顯延長

2024年4月，吉美瑞生宣布REGEND001注冊臨床Ⅱ期試驗已完成全部患者入組。

2025年2月，吉美瑞生再生醫學集團（Regend Therapeutics）成功完成數千萬元的B+輪融資。

此前2024年度國家重點研發計劃“干細胞研究與器官修復”重點專項擬立項目名單公示，由吉美瑞生牽頭的項目“氣道基底層干細胞移植治療呼吸系統重大疾病確證性臨床研究”（項目編號：2024YFA1108900）成功入選。

吉美瑞生CEO張婷博士在接受采訪時明確表示：

將在今年上半年與監管部門就Ⅲ期臨床試驗展開溝通，預計REGEND001有望在未來三年內獲得批準上市，屆時或將成為全球首款肺臟再生醫學產品，與現有的呼吸系統藥物形成互補，并逐步替代器官移植。

3

改善射血分數減低型心力衰竭

臍帶來源間充質干細胞治療技術

符合條件的相關技術，能夠搜集到的資料較少，可查及的是由上海市東方醫院主導，劉中民團隊研發的“人臍帶間充質干細胞治療心衰注射液”。

其已進入Ⅰ期臨床試驗階段，是我國在該領域的首款藥物。

該注射液是從臍帶黏液質中提取的多能干細胞，具有組織修復、免疫調節、抗炎作用，并且免疫原性低，可分化為多種細胞類型。

通過小鼠心梗模型和豬冠脈結扎致心衰模型研究，該注射液可通過旁分泌作用調控心肌組織微環境，對于缺血性心肌病中的心肌細胞組織損傷有明顯抑制作用，增加動物心功能，促進血管再生，減少心肌凋亡。

4

要點四：明確轉化應用申請和實施路徑

不難發現，這三個項目都在國內處于相對領先的臨床試驗階段；適應癥普遍，具有較大的臨床應用潛力和市場前景；安全性良好，未發現與細胞治療相關的重大不良事件。

這符合樂城此次強調的，當前開展各項的工作會堅持以安全性為前提。

即：具有創新性的、臨床進展深入的、患者急需的（亦或者說能夠帶來可見收益的）、安全的項目更易獲得樂城方面青睞。

寫在文末

總的來說，這次大會開出了一個結論：重研發、腳踏實地的團隊或者企業們，你們會過得越來越好的。

* 文章內容僅供參考，不構成任何建議

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