幼年型粒單核細(xì)胞白血病（JMML）是一種少見(jiàn)的兒童血液腫瘤，造血干細(xì)胞移植（HSCT）是這類患兒的核心治療方式。對(duì)家長(zhǎng)來(lái)說(shuō)，最關(guān)心的就是孩子移植后的生存情況、不同移植方式的效果差異，以及治療過(guò)程中的安全性問(wèn)題 —— 畢竟孩子年齡小、病情特殊，每一個(gè)治療選擇都牽動(dòng)著全家的心。

第 67 屆美國(guó)血液學(xué)年會(huì)（ASH）上，高博春富血液病研究院李春富教授團(tuán)隊(duì)的一項(xiàng)研究，專門聚焦JMML 患兒的造血干細(xì)胞移植治療。研究結(jié)果顯示：142 例接受移植的 JMML 患兒，總體生存率達(dá) 92%，無(wú)白血病生存率 91.7%；不同移植方式均取得了較高的生存率。這為患兒家庭提供了明確的治療參考。

摘要號(hào)：4274

題目：

Clinical outcome of hematopoietic stem cell transplantation for juvenile myelomonocytic leukemia: A single center in China

第一作者：宗颯

通訊作者：李春富、彭智勇

單位：高博春富血液病研究院

這項(xiàng)研究納入2018 年 10 月至 2025 年 2 月期間，在高博春富血液病研究院接受造血干細(xì)胞移植（HSCT）治療的 JMML 患兒，移植時(shí)中位年齡 33 個(gè)月（范圍：11–99 個(gè)月）。

移植方式

研究針對(duì)患兒情況采用了 5 種不同的移植方式：

1. 半相合+臍帶血互補(bǔ)移植（CT 組，83 例）：先輸注半相合供者的外周血造血干細(xì)胞，后續(xù)輸注非血緣臍帶血，通過(guò)藥物預(yù)防移植物抗宿主病（GVHD）；

2. 半相合供者淋巴細(xì)胞輸注+臍帶血移植（DLI+CB 組，19 例）：先輸注半相合供者淋巴細(xì)胞，經(jīng)過(guò)預(yù)處理后，輸注配型達(dá)標(biāo)的非血緣臍帶血，搭配GVHD 預(yù)防藥物；

3. 非血緣供者移植（MUD 組，27 例）：25例為10/10 HLA全相合，2例為9/10相合，輸注外周血造血干細(xì)胞，采用標(biāo)準(zhǔn)化預(yù)處理和 GVHD 預(yù)防方案；

4. 半相合移植術(shù)后環(huán)磷酰胺（PTCy）移植（PBSCT組，9 例）：移植策略與CT組一致；

5. 半相合體外祛 T移植（TDH組，4 例）：移植后未常規(guī)使用免疫抑制劑進(jìn)行GVHD預(yù)防。

治療效果

• 總體生存情況：中位隨訪 45 個(gè)月，142 例患兒總體生存率 92%，無(wú)白血病生存率 91.7%；

• 不同移植方式效果：CT 組生存率 97.5%，DLI+CB 組 82.3%，MUD 組 86.7%，半相合 PTCy 組 77.8%，4 例 TDH 移植患兒全部存活；不同移植方式間的生存率差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義；

• 關(guān)鍵結(jié)論：多種移植方式均能為 JMML 患兒帶來(lái)較高生存獲益，其中互補(bǔ)移植（CT）表現(xiàn)出特別優(yōu)勢(shì)，TDH 移植的初步結(jié)果也值得進(jìn)一步探索。

給家長(zhǎng)的建議

幼年型粒單核細(xì)胞白血病（JMML）的治療曾讓不少家長(zhǎng)憂心，但李春富教授團(tuán)隊(duì)的研究證實(shí)，造血干細(xì)胞移植能為患兒帶來(lái)顯著的生存獲益：

• 若孩子確診 JMML，可與主治醫(yī)生溝通移植方式（如互補(bǔ)移植、非血緣供者移植等），結(jié)合孩子年齡、身體狀況等選擇合適方案，不必過(guò)度糾結(jié)于 “最優(yōu)方式”，重點(diǎn)是遵循醫(yī)生制定的個(gè)體化移植方案；

• 移植過(guò)程中需配合醫(yī)護(hù)人員監(jiān)測(cè)副作用（如皮膚反應(yīng)、病毒感染等），一旦出現(xiàn)異常及時(shí)告知處理，多數(shù)副作用為一過(guò)性或輕型，無(wú)需過(guò)度焦慮；

• 移植后需按醫(yī)囑定期隨訪，監(jiān)測(cè)白血病是否復(fù)發(fā)及身體恢復(fù)情況，長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)顯示療效穩(wěn)定，保持信心很重要。

專家介紹

李春富

高博春富血液病研究院

• 高博春富血液病研究院院長(zhǎng)

• 曾任南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科主任、教授、碩士和博士導(dǎo)師

• 美國(guó)血液病協(xié)會(huì)會(huì)員-中華造血干細(xì)胞移植學(xué)組委員

• 中國(guó)國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心血液/腫瘤專科聯(lián)盟委員

• 廣東省地中海貧血防治協(xié)會(huì)創(chuàng)立者、名譽(yù)會(huì)長(zhǎng)

• 2017年“宋慶齡兒科醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)”獲得者

• 主要從事血液病診治，擅長(zhǎng)兒童血液疾病包括地中海貧血(地貧）、白血病、淋巴瘤和嗜血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增多等。發(fā)表論文于《Blood》、《Blood Advance》和《Br J Haemato》、《Leukemia》等頂級(jí)學(xué)刊。近年來(lái)，曾5次在美國(guó)血液學(xué)年會(huì)（ASH）和歐洲血液學(xué)年會(huì)（EHA）上發(fā)表口頭報(bào)告。已完成各類兒童造血干細(xì)胞移植超2000例。

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