廣東
近日，羅氏旗下的基因泰克公司在美洲多發性硬化癥治療與研究委員會會議上公布了其在研口服藥物fenebrutinib治療原發性進展型多發性硬化癥的3期試驗的新數據，結果顯示其療效至少與靜脈注射的重磅藥物奧瑞利珠單抗（Ocrevus）相當，可減緩患者殘疾進展，早期改善上肢功能，且安全性可控。
這項3期試驗（FENtrepid）是一項多中心、隨機、雙盲、雙模擬、平行組研究，旨在評估fenebrutinib與奧瑞利珠單抗治療985例原發性進展型多發性硬化癥成年患者的療效和安全性。
符合條件的受試者按1:1的比例隨機分組，分別接受每日口服Fenebrutinib（以及與靜脈注射奧瑞利珠單抗匹配的安慰劑）或靜脈注射奧瑞利珠單抗（以及與口服Fenebrutinib匹配的安慰劑）治療，療程至少120周。
試驗達到了主要終點，即在降低原發性進展型多發性硬化癥患者的殘疾進展方面，Fenebrutinib的療效不劣于奧瑞利珠單抗。研究還表明，與奧瑞利珠單抗相比，Fenebrutinib可將殘疾進展的風險降低12%。該風險通過12周復合確認殘疾進展（cCDP12）的發生時間來衡量，且兩組曲線最早在24周時即出現分離。在所有患者亞組和整個治療期間，均觀察到了對cCDP12的持續治療效果。
cCDP12的主要終點包括基于擴展殘疾狀態量表（EDSS）的功能障礙確認的殘疾進展、用于評估步行速度的25英尺計時步行測試（T25FW）以及用于評估上肢功能的九孔釘板測試（9HPT）。與奧瑞利珠單抗相比，該治療方案最顯著的療效體現在9HPT惡化風險降低了26%。
此外，事后分析顯示，在包括cCDP12三個組成部分中的兩個（EDSS和9HPT）的復合終點上，Fenebrutinib優于奧瑞利珠單抗，風險降低了22%。
兩組患者的不良事件相似，包括惡心、出血和感染。Fenebrutinib組患者出現短暫性肝酶升高更為常見，停藥后即可恢復正常。Fenebrutinib組和奧瑞利珠單抗組分別有19.1%和18.9%的患者發生嚴重不良事件，導致兩組患者的退出率分別為4.3%和3.0%。Fenebrutinib組和奧瑞利珠單抗組的死亡病例發生率分別為1.4%和0.2%，均與治療無關。
“Fenebrutinib代表了原發性進展型多發性硬化癥領域十多年來的第一個潛在科學突破，與唯一批準的治療相比，在一項研究中證明了在減少殘疾進展方面的有意義的臨床益處，”羅氏首席醫療官兼全球藥物研發負責人Levi Garraway博士說。
關于原發性進展型多發性硬化癥
原發性進展型多發性硬化癥是一種致殘性疾病，其特征是癥狀持續惡化，但通常沒有明顯的復發或緩解期。在美國，奧瑞利珠單抗是目前唯一獲批用于治療原發性進展型多發性硬化癥的藥物。
關于Fenebrutinib
Fenebrutinib是一種在研的口服布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，可穿透血腦屏障，可逆且非共價結合BTK，具有優化的藥代動力學特性和高效性。目前大多數BTK抑制劑是共價且不可逆的，這意味著它們與酶形成永久性化學鍵，而Fenebrutinib則是先與酶結合，然后最終將其釋放。這些設計特點可能有助于減少脫靶效應。
此前，基因泰克公司于2025年11月公布，FENtrepid研究以及兩項復發型多發性硬化癥3期研究（FENhance 2）中的第一項已達到主要終點。羅氏計劃在2026年上半年中期公布其在復發緩解型多發性硬化癥領域開展的第二項3期臨床試驗（FENhance 1）的數據。之后，將基于這些3期試驗尋求Fenebrutinib用于治療原發進展型多發性硬化癥和復發緩解型多發性硬化癥的上市許可。該藥有望成為首個獲批用于治療多發性硬化癥的BTK抑制劑。
參考來源：‘Roche’s fenebrutinib is the first investigational medicine in over a decade that reduces disability progression in primary progressive multiple sclerosis (PPMS)’，新聞稿。Roche；2026年2月7日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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