納入醫(yī)保目錄首年，腎科藍(lán)海即誕生超14億元小分子。3月25日，云頂新耀發(fā)布2025年年度業(yè)績公告，營收17.07億，增長142%，其中耐賦康銷售額從2024年的3.53億元，飆升至2025年的14.4億元，實(shí)現(xiàn)超3倍增長，遠(yuǎn)超此前“超10億元”的市場預(yù)期。這一成績使其成為首款在納入國家醫(yī)保目錄首年即突破10億元銷售大關(guān)的非腫瘤藥物。云頂新耀也將耐賦康2026年銷售收入目標(biāo)設(shè)定為24-26億元。

耐賦康?原研方為瑞典 Calliditas Therapeutics，云頂新耀獲得中國（大陸+港澳臺(tái)）、新加坡、韓國商業(yè)化權(quán)利，全球制劑主要合作CDMO是我們屢次拆解小分子進(jìn)口大藥時(shí)提到的賽默飛世爾旗下的Patheon Pharmaceuticals，國內(nèi)耐賦康?也是Patheon供應(yīng)；不過，2025年8月，云頂新耀宣布耐賦康擴(kuò)產(chǎn)補(bǔ)充申請獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，被解讀為公司正在推進(jìn)本地產(chǎn)能提升，以更好地滿足市場需求。

除了耐賦康，腎科這一醫(yī)藥藍(lán)海市場，正在高頻誕生潛在大藥，還有哪些新藥值得關(guān)注，接著往下看。

腎科藍(lán)海市場，超5000億美元的超級賽道

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慢性腎臟病（CKD）影響全球近8.5億人，其中中國CKD患者規(guī)模居全球首位，2024年為1.2億人，長期缺乏精準(zhǔn)對因治療手段，被認(rèn)為是值得“藥企深耕”的超級藍(lán)海市場，全球慢性腎臟病市場預(yù)計(jì)將從2024年的2226億美元增長至2035年的5039億美元；截至2025年9月，MNC在腎病治療領(lǐng)域的十大交易總金額達(dá)854億美元。

圖源：智研咨詢 、醫(yī)時(shí)代觀察

腎臟病通常牽涉多條信號通路，且腎小球一旦損傷就難以逆轉(zhuǎn)，很難像部分腫瘤那樣靠單一靶點(diǎn)“藥到病除”，研發(fā)壁壘高，過去二十年真正改變治療格局的新藥屈指可數(shù)。2019年，F(xiàn)DA接受將蛋白尿降低作為IgA腎病新藥獲批的臨床替代終點(diǎn)，這一舉措開啟腎病藥物研發(fā)的復(fù)興：

近幾年，全球CKD藥物開發(fā)領(lǐng)域新啟動(dòng)的臨床管線數(shù)量呈現(xiàn)快速增長態(tài)勢，2024年全球CKD藥物開發(fā)領(lǐng)域新啟動(dòng)的臨床管線數(shù)量從2019年的33條增長到79條，其中III期3條，占3.80%；II期31條，占39.24%；I期45條，占56.96%。

圖源：動(dòng)脈網(wǎng)、智研咨詢

據(jù)了解，IgA腎病是全球最常見的原發(fā)性腎小球疾病，是導(dǎo)致CKD的常見原因之一，20%-40%的IgA腎病患者在10-20年內(nèi)甚至可能會(huì)進(jìn)展至終末期腎臟病（ESRD，即尿毒癥，對應(yīng)CKD五期）。IgA腎病患病率高、進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)大，且治療手段局限，存在巨大未滿足的臨床需求。近年來，針對IgA腎病發(fā)病機(jī)制（如補(bǔ)體激活、致病性IgA生成等）的新型藥物研發(fā)進(jìn)展迅速，藥企將其視為腎科領(lǐng)域的重要布局方向，也是藍(lán)海市場之一。

腎科領(lǐng)域其他適應(yīng)癥如糖尿病腎病、高血壓腎病、腎小管間質(zhì)疾病等同樣具有巨大市場潛力，而這些也均為CKD的常見病因或相關(guān)疾病；另外，CKD的并發(fā)癥治療也是藍(lán)海市場，比如在CKD進(jìn)展過程中出現(xiàn)的其他器官或系統(tǒng)損害，如貧血、心血管疾病、電解質(zhì)紊亂等的治療。

簡而言之，腎科可被視為醫(yī)藥領(lǐng)域的“藍(lán)海賽道”，其優(yōu)勢在于患者基數(shù)大、需求未滿足、創(chuàng)新潛力高，且相比腫瘤、自免等熱門賽道，腎科領(lǐng)域創(chuàng)新藥物稀缺，競爭溫和。跨國藥企雖已布局，但國內(nèi)創(chuàng)新藥企在腎科領(lǐng)域起步也較早，通過聚焦細(xì)分適應(yīng)癥、開發(fā)差異化靶點(diǎn)（如補(bǔ)體抑制劑、磷轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白抑制劑等），亦有機(jī)會(huì)占據(jù)市場先機(jī)。而隨著創(chuàng)新藥物陸續(xù)上市，腎科有望成為醫(yī)藥行業(yè)新的增長點(diǎn)。

圖源：智研咨詢

將高頻誕生小分子大藥，小核酸與生物藥也在加碼發(fā)力

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2025年對于國內(nèi)IgA腎病治療領(lǐng)域來說是里程碑之年，前有耐賦康獲得快速的商業(yè)化成功，后有諾華重磅新藥諾銳達(dá)（鹽酸阿曲生坦片）在華獲批治療IgA腎病，成為國內(nèi)首個(gè)且目前唯一針對該適應(yīng)癥的高選擇性內(nèi)皮素A（ETA）受體拮抗劑。該藥與云頂新耀耐賦康?作用靶點(diǎn)不同，未來可能形成聯(lián)合用藥方案，共同擴(kuò)大IgA腎病治療市場?。詳見蓋德視界歷史報(bào)道：
阿曲生坦最初由雅培公司（AbbVie）研發(fā)，后因臨床數(shù)據(jù)未達(dá)預(yù)期，AbbVie將其授權(quán)給專注于腎臟疾病治療的生物制藥公司Chinook Therapeutics諾華通過收購該公司，使阿曲生坦成為其腎病管線核心產(chǎn)品。
信息顯示艾伯維愛爾蘭公司（AbbVie Ireland NL B.V.）為諾華提供鹽酸阿曲生坦片（0.75mg）的商業(yè)化制劑生產(chǎn)，是中國進(jìn)口批件（國藥準(zhǔn)字HJ20250099）載明的生產(chǎn)廠商，位于愛爾蘭 Sligo。諾華對核心 API / 中間體供應(yīng)商未公開

腎科藍(lán)海未來將更高頻誕生小分子大藥，由勃林格殷格翰公司研發(fā)的口服小分子醛固酮合酶抑制劑vicadrostat（研發(fā)代號BI 690517）也是備受關(guān)注的潛力在研管線，它通過直接抑制醛固酮合成，具有獨(dú)特的機(jī)制優(yōu)勢，有望在CKD和心衰領(lǐng)域填補(bǔ)現(xiàn)有療法的空白，在CKD患者中，可補(bǔ)充現(xiàn)有RAAS抑制劑和SGLT2抑制劑的不足，進(jìn)一步降低蛋白尿、延緩腎功能進(jìn)展，尤其適用于傳統(tǒng)MRA不耐受或高鉀高風(fēng)險(xiǎn)患者。聯(lián)合SGLT2抑制劑可部分緩解高鉀血癥風(fēng)險(xiǎn)，擴(kuò)大適用人群。

就是阿斯利康的高血壓王牌新藥Baxdrostat（巴卓司它）也在腎病領(lǐng)域探索治療慢性腎臟病（CKD）合并高血壓的患者群體。

國內(nèi)來看，有望成為港股腎臟病第一股的禮邦醫(yī)藥，其在研管線AP303被指是一款潛在廣譜腎病大藥，AP303是口服PPAR激動(dòng)劑，同時(shí)針對CKD進(jìn)展的三大核心病理機(jī)制，調(diào)節(jié)腎小球內(nèi)壓，改善足細(xì)胞功能障礙、炎癥與纖維化，以及恢復(fù)腎小管新陳代謝功能障礙——全面的作用機(jī)制使其有望實(shí)現(xiàn)更顯著、更持久的治療效果。相比現(xiàn)有治療方案僅小幅延緩疾病進(jìn)展，AP303旨在顯著延緩或阻止CKD進(jìn)展，為多種高價(jià)值適應(yīng)癥提供廣泛腎臟保護(hù)，即將進(jìn)入II期臨床試驗(yàn)階段，適應(yīng)癥為DKD（糖尿病腎病）、IgA腎病、ADPKD（染色體顯性多囊腎病）及FSGS（局灶節(jié)段性腎小球硬化癥），其對應(yīng)的全球患病例數(shù)分別達(dá)到1.42億、940萬、1200萬及60萬。禮邦醫(yī)藥自建包括原料藥與制劑在內(nèi)的供應(yīng)鏈，可見其對未來的商業(yè)化放量期待很有信心。

值得關(guān)注的是，禮邦醫(yī)藥另一款在研藥物AP306，屬于泛磷酸鹽轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白抑制劑，主要用于治療慢性腎病（CKD）患者的高磷血癥，已與 R1 Therapeutics 達(dá)成出海合作，通過產(chǎn)業(yè)資本共建模式，由 R1 負(fù)責(zé) AP306 在美國及全球（除大中華區(qū)外）的臨床開發(fā)和商業(yè)化。R1 擁有強(qiáng)大的腎臟護(hù)理渠道資源（如 Davita、U.S. Renal Care 等），有助于快速推進(jìn)臨床試驗(yàn)，縮短上市時(shí)間，AP306在美商業(yè)化前景樂觀。

禮邦醫(yī)藥研發(fā)管線

生物藥方面，IgAN的靶向藥有不少積極進(jìn)展，F(xiàn)DA于 2025 年 11 月 25 日批準(zhǔn)了日本大冢制藥的 sibeprenlimab（商品名 Voyxact）用于治療原發(fā)性免疫球蛋白 A 腎病（IgAN）。Vertex的Povetacicept計(jì)劃2026年上半年完成BLA的提交。這款BAFF/APRIL雙重拮抗劑可能是全球IgA腎病研發(fā)藥物的潛在“最優(yōu)解”——Povetacicept是一款突變TACI-Fc融合蛋白，可以對BAFF和APRIL產(chǎn)生高效雙重拮抗作用，這意味Povetacicept可以精準(zhǔn)地拮抗BAFF和APRIL的配體，有效阻止致病性IgA的產(chǎn)生，真正實(shí)現(xiàn)從源頭上控制疾病的進(jìn)展。

國內(nèi)方面，榮昌生物泰它西普作為全球首款靶向BLyS/APRIL的雙靶點(diǎn)融合蛋白，通過阻斷BLyS抑制未成熟B細(xì)胞發(fā)育成熟從源頭控制病情進(jìn)展，又通過阻斷APRIL減少漿細(xì)胞分泌Gd-lgA1及相關(guān)抗體降低免疫復(fù)合物在腎臟的沉積，填補(bǔ)了IgA腎病僅有兩款特效藥的巨大空白區(qū)，實(shí)現(xiàn)了去激素化治療，未滿足需求程度較高。商業(yè)化確定性方面，榮昌生物泰它西普已經(jīng)提交NDA，且已建立成熟的自免疾病銷售團(tuán)隊(duì)（紅斑狼瘡適應(yīng)癥已獲批上市），渠道驗(yàn)證充分。該管線不僅具備本土首創(chuàng)價(jià)值，更以實(shí)際數(shù)據(jù)證明其有望成為首個(gè)中國自主研發(fā)的重磅IgA腎病藥物。

圖源：動(dòng)脈網(wǎng)，部分國產(chǎn)潛力CKD管線

小核酸藥物也在叩開腎病精準(zhǔn)治療大門——在腎病領(lǐng)域，RNAi 療法有望為IgAN、C3G 和其他補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病患者提供新的治療選擇，顯著減輕免疫介導(dǎo)的腎臟損傷。目前，不少藥企正在探索針對 CFB、C3、C5 靶點(diǎn)的小核酸療法，包括再生元靶向補(bǔ)體 C5 的 siRNA 療法 Cemdisiran、Ionis/羅氏的針對 CFB mRNA 的 ASO 療法 Sefaxersen 等。國內(nèi)方面，今年2月，羅氏/基因泰克（Genentech）以總額高達(dá)17億美元（2億美元首付款 + 最高15億美元里程碑付款）獲得了圣因生物一款RNAi項(xiàng)目的全球獨(dú)家許可，該藥已在中國率先進(jìn)入Phase II臨床，是目前國內(nèi)腎病領(lǐng)域臨床進(jìn)展最快的小核酸管線。

參考來源：

[1] 醫(yī)藥專利

[2] 阿基米德Biotech

[3] 動(dòng)脈網(wǎng)

[4] 醫(yī)時(shí)代觀察

[5] 智研咨詢

制作策劃

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撰寫編輯：May / 封面圖來源：網(wǎng)絡(luò)

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