一款 First in class 新藥擬納入優先審評

4 月 7 日，CDE 官網顯示，施維雅的 Vorasidenib 片擬納入優先審評，用于攜帶異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）或異檸檬酸脫氫酶-2（IDH2）突變的 2 級星形細胞瘤或少突膠質細胞瘤成人和 12 歲及以上兒童患者的手術（包括活檢、次全切除或全切除）后治療。

截圖來源：CDE 官網

Vorasidenib 是施維雅在 2020 年通過收購 Agios 公司所得的一款口服、選擇性、高度腦滲透性的雙重抑制劑，2024 年 8 月，該藥首次獲得 FDA 批準上市，成為全球首個獲批上市的 IDH1/2 雙靶點抑制劑，也是近 20 年來 IDH 突變型彌漫性腦膠質瘤治療領域首個創新靶點藥物。

FDA 的批準是基于III 期臨床試驗 INDIGO（NCT04164901）的積極數據。這是一項全球、隨機、雙盲、III 期臨床試驗，旨在患有 IDH1 或 IDH2 突變的殘留或復發性 2 級少突或星形膠質瘤且僅接受過手術治療的患者中，比較 Vorasidenib 與安慰劑的療效，主要終點是 PFS。

試驗數據顯示，在 PFS 方面，Vorasidenib 單藥治療組患者的中位 PFS 為 27.7 個月，而安慰劑組為 11.1 個月；在關鍵次要終點下次干預的時間（TTNI）方面，Vorasidenib 組患者尚未達到中位 TTNI，而安慰劑組為 17.8 個月，兩者具統計學顯著性差異。

此外，Vorasidenib 單藥治療的耐受性良好。 最常見（≥15%）的不良反應包括疲乏、頭痛、COVID-19 感染、肌肉骨骼疼痛、腹瀉、惡心和癲癇發作。最常見的 3 級或 4 級實驗室檢查異常（>2%）包括丙氨酸氨基轉移酶升高、天冬氨酸氨基轉移酶升高、γ-谷氨酰轉移酶升高和中性粒細胞減少。

而在國內，施維雅于 2024 年 7 月登記了一項 III 期、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估 Vorasidenib 治療攜帶 IDH1 或 IDH2 突變的殘留或復發性 2 級膠質瘤亞洲受試者的療效和安全性。該研究的具體結果尚未披露。

截圖來源：Insight 數據庫

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