廣東
據(jù)ADMA生物制藥公司5月4日宣布，美國FDA已擴(kuò)大了Asceniv?（immune globulin intravenous,human–slra；人免疫球蛋白靜脈注射液）10%液體制劑的批準(zhǔn)范圍，將其用于治療2歲及以上兒科患者的原發(fā)性體液免疫缺陷。在此次批準(zhǔn)之前，該療法僅適用于12歲及以上的患者。
原發(fā)性免疫缺陷包括但不限于先天性無丙種球蛋白血癥中的體液免疫缺陷、普通變異型免疫缺陷、X連鎖無丙種球蛋白血癥、Wiskott-Aldrich綜合征以及重癥聯(lián)合免疫缺陷。
Asceniv是一種源自血漿的多克隆靜脈注射免疫球蛋白，含有天然存在的多克隆抗體，旨在通過廣泛的抗體提供被動免疫。這些抗體是人體免疫系統(tǒng)用來中和細(xì)菌、病毒等微生物的蛋白質(zhì)，有助于抵御感染和疾病。
該制劑采用一種專有的血漿供體篩查方法及血漿混合策略進(jìn)行生產(chǎn)，該策略整合了標(biāo)準(zhǔn)來源血漿與富含呼吸道合胞病毒抗體的血漿。在美國，它是目前唯一一種通過混合呼吸道合胞病毒血漿與普通來源血漿而生產(chǎn)的靜脈注射免疫球蛋白。其以50mL單次使用小瓶供應(yīng)，內(nèi)含5g蛋白質(zhì)。
此次兒科適應(yīng)癥的獲批基于一項(xiàng)開放標(biāo)簽、單臂研究（NCT05070455）的數(shù)據(jù)支持；該研究納入了16名年齡在2至11歲、且經(jīng)確診并有書面記錄的原發(fā)性免疫缺陷病患兒，其中包括低丙種球蛋白血癥或無丙種球蛋白血癥患者。研究受試者每3至4周接受一次Asceniv靜脈輸注，療程約為5個(gè)月。
主要終點(diǎn)為急性嚴(yán)重細(xì)菌感染的發(fā)生率，定義為菌血癥/敗血癥、細(xì)菌性腦膜炎、骨髓炎/化膿性關(guān)節(jié)炎、細(xì)菌性肺炎或內(nèi)臟膿腫。
研究結(jié)果顯示，每人年急性嚴(yán)重細(xì)菌感染發(fā)作的平均次數(shù)為0.0次，符合預(yù)設(shè)的成功標(biāo)準(zhǔn)（即每位患者每年急性嚴(yán)重細(xì)菌感染發(fā)作少于1次）。在為期6個(gè)月的觀察期內(nèi)，未報(bào)告其他嚴(yán)重感染或因感染導(dǎo)致的住院事件。在兒科試驗(yàn)中，超過1例患者出現(xiàn)的（輸注后72小時(shí)內(nèi)的）不良反應(yīng)包括頭痛（n=4）、耳炎（n=2）和惡心（n=3）。
參考來源：‘ADMA Biologics Announces FDA Approval to Expand the Label for ASCENIV? to Include Pediatric Immune Compromised Patients Two Years of Age and Older’，新聞稿。ADMA Biologics, Inc.；2026年5月4日發(fā)布。
注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。
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