廣東
昨日，BioMarin公司宣布其藥物Voxzogo?（vosoritide，伏索利肽）治療兒童季肋發育不全的3期關鍵性研究取得積極結果。結果顯示與安慰劑組相比，受試者的年均生長速度有統計學意義上的顯著提高。接受該藥物治療的兒童在治療一年后，身高和臂展也均有統計學意義上的顯著增長。
這項3期研究是一項全球性III期、1:1隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究（CANOPY-HCH-3；研究編號111-303），評估了Voxzogo治療80名3至17歲季肋發育不全患兒的療效和安全性。
主要終點是與安慰劑組相比在52周時年化生長速度(AGV)較起始的變化。關鍵的次要終點包括站立身高、身高Z評分、臂展、上下身比例以及健康相關生活質量較起始的變化，同時評估藥物的安全性和耐受性。
研究受試者將繼續參與一項長期擴展研究。
根據BioMarin公司公布的結果，該研究達到了主要終點，且結果超出預期，與安慰劑組相比，第52周時年化生長速度（與起始相比的變化）有2.33厘米/年的顯著統計學改善，同時站立身高和身高Z評分也有統計學意義上的顯著增加。
此外，研究還顯示，與安慰劑組相比，受試者在第52周時手臂展度有統計學意義上的顯著改善，這是一項與功能獨立性相關的關鍵指標。這些積極發現可能對季肋發育不全患兒具有重要意義，有助于改善活動范圍、日常活動能力和功能獨立性，而這些也正是醫學界認為非常重要的改善方面。
Voxzogo研究中的安全性結果與軟骨發育不全患者的既定安全性特征一致，未觀察到新的安全性信號。這項研究的完整結果將在即將召開的醫學會議上公布。
關于季肋發育不全
季肋發育不全是一種罕見的遺傳性骨骼發育不良，其特征是骨骼生長受損，導致身材矮小不協調，并伴有骨骼畸形，可累及長骨、脊柱及其他骨骼部位，進而影響身體機能和整體生活質量。該病臨床表現多樣，可能包括耳鼻喉科并發癥和神經系統并發癥，通常在幼兒期或學齡早期根據臨床和影像學檢查結果確診。目前尚無任何藥物獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）批準用于治療季肋發育不全。
關于Voxzogo
Voxzogo目前已在美國、日本和澳大利亞獲批，用于促進骨骺未閉合的軟骨發育不全患兒的線性生長。
CANOPY-HCH-3研究是首項取得如此顯著療效的針對軟骨發育不全癥的III期關鍵研究，顯示包括臂展改善的生長獲益，這凸顯了Voxzogo有望徹底改變這種疾病的治療方式。
BioMarin公司表示，計劃于2026年第三季度向FDA提交用于治療季肋發育不全的補充新藥申請，隨后向EMA和其他地區衛生機構提交申請。
參考來源：‘BioMarin Announces Positive Phase 3 Pivotal Study Results for VOXZOGO? (vosoritide) in Children with Hypochondroplasia’，新聞稿。BioMarin Pharmaceutical Inc.；2026年5月20日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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