上海
孩子身高增長緩慢，未必只是“晚長”。在兒童生長發(fā)育門診中，一部分身材明顯矮小的孩子，可能患有生長激素缺乏癥。這是一種由于體內(nèi)生長激素分泌不足導致的生長發(fā)育障礙，如不及時診治，不僅會影響成年終身高，還可能對心理健康和生活質(zhì)量造成長期影響。
生長激素缺乏癥是兒童矮小癥的重要原因之一。患兒通常表現(xiàn)為身高增長速度明顯低于同齡兒童，身材比例相對勻稱，但骨齡落后于實際年齡。如果孩子長期處于班級前排、每年身高增長不足預期，家長應及時前往兒童內(nèi)分泌專科進行評估，通過生長曲線監(jiān)測、骨齡檢查以及相關激素檢測明確病因。
目前，重組人生長激素替代治療是生長激素缺乏癥的標準治療方案。大量研究證實，早發(fā)現(xiàn)、早干預有助于患兒獲得更理想的成年身高。然而，傳統(tǒng)生長激素需要每日注射，治療周期往往長達數(shù)年。頻繁注射不僅增加家庭管理負擔，也可能影響患兒治療依從性，成為長期規(guī)范治療面臨的重要挑戰(zhàn)。
近年來，長效生長激素的發(fā)展為這一難題帶來了新的解決方案。其中，脂肪酸衍生化技術成為長效制劑研發(fā)的重要突破。該技術通過在生長激素分子上連接特定脂肪酸側鏈，使藥物進入體內(nèi)后能夠與白蛋白形成可逆結合，從而延長藥物在體內(nèi)的作用時間，實現(xiàn)每周一次給藥。由于其分子結構與天然生長激素較為接近，藥物最終可被機體正常代謝并排出體外，在延長療效的同時兼顧了藥代動力學和安全性需求。長效生長激素帕西生長激素將于今年暑期在我國全面上市，為因內(nèi)源性生長激素分泌不足所致生長遲緩的2.5歲及以上的患兒帶來每周一次的治療新選擇。帕西生長激素已經(jīng)于2025年初被博鰲未來醫(yī)院作為臨床急需藥品引進。
在海內(nèi)外開展的多項臨床研究中，長效生長激素均顯示出良好的療效和安全性。針對中國患兒開展的Ⅲ期研究顯示，接受每周一次長效生長激素治療的兒童，在一年治療后獲得了與傳統(tǒng)每日注射方案相當?shù)纳砀咴鲩L速度，證實其療效不遜于經(jīng)典治療方案。同時，其安全性表現(xiàn)與傳統(tǒng)生長激素總體一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全風險。
對于需要長期治療的兒童而言，治療依從性往往直接影響最終療效。將注射頻率從每日一次減少至每周一次，不僅能夠減輕患兒及家庭的治療負擔，也有助于提高長期規(guī)范治療的完成率，從而幫助患兒獲得持續(xù)穩(wěn)定的生長獲益。
除了療效與安全性，治療體驗也越來越受到關注。新一代長效生長激素普遍采用預充即用型注射裝置，無需復雜配藥和復溶過程，操作更加簡便，有助于降低家庭用藥過程中的操作誤差和心理壓力，讓長期治療變得更加輕松。
生長激素并非適用于所有身材矮小兒童，更不是所謂的“增高神藥”。只有經(jīng)過規(guī)范檢查明確存在生長激素缺乏等適應證后，才能在專業(yè)醫(yī)生指導下使用。對于家長而言，關注孩子生長速度和生長曲線變化，比單純關注當前身高更重要。
隨著長效生長激素等創(chuàng)新療法進入臨床應用，兒童生長激素缺乏癥治療正從單純追求增高效果，逐步邁向兼顧療效、安全性和依從性的長期規(guī)范管理階段，為患兒創(chuàng)造更多健康成長的機會。
原標題：《生長激素缺乏癥治療迎來“周注射”新選擇》
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