來源：市場資訊

（來源：特寶生物）

近日，醫脈通兒科公眾號發文《ENDO國際盛會｜怡培生長激素非GHD矮小癥II期籃式試驗結果公布，拓展適應癥再添力證》，以下為報道全文：

2026年6月13日至16日，全球內分泌領域最具影響力的學術盛會——美國內分泌學會年會（ENDO 2026）在美國芝加哥隆重召開。廈門特寶生物攜國家1類創新藥、全球首創Y型40kD聚乙二醇長效生長激素怡培生長激素注射液再度亮相國際舞臺。

會議期間，由華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院羅小平教授牽頭研究，山東第一醫科大學附屬省立醫院孫妍教授代表團隊，發布了怡培生長激素在非生長激素缺乏性矮小癥兒童中的II期籃式試驗研究成果1。該研究針對特發性矮小（ISS）、小于胎齡兒（SGA）和特納綜合征（TS）三大適應癥開展劑量探索研究，成功填補了怡培生長激素在非生長激素缺乏癥人群中藥代動力學/藥效動力學（PK/PD）及劑量與療效對應關系的證據空白。

非GHD籃式試驗療效確證，建立精準量化給藥關系

本次II期籃式試驗（NCT05838885）共納入此前未接受過治療的特發性矮小、小于胎齡兒和特納綜合征的兒童。研究人員將患兒分配至怡培生長激素低劑量組（每周0.14 mg/kg）、高劑量組（每周0.28 mg/kg）以及相應的短效生長激素對照組，在為期52周的治療中，高劑量組怡培生長激素表現出與短效生長激素相當的年化生長速率：特發性矮小（ISS）組分別為10.91厘米/年和10.80厘米/年；小于胎齡兒（SGA）組分別為11.98厘米/年和11.30厘米/年；特納綜合征（TS）組分別為9.37厘米/年和9.95厘米/年。

研究還首次量化了劑量與療效的對應關系：怡培生長激素每周0.14 mg/kg相當于短效生長激素0.035 mg/kg/天（即0.1 IU/mg/天）；每周0.28 mg/kg相當于每日短效生長激素0.067 mg/kg/天（即0.2 IU/mg/天）。這一換算框架為臨床醫生根據患兒體內IGF-1水平精準調整劑量提供了直接依據。

PK/PD模型證實IGF-1平穩可控，確保安全性與療效

基于群體藥代動力學/藥效動力學（Pop PK/PD）模型的分析證實，怡培生長激素在非GHD患兒中可快速達到穩定的藥效水平。怡培生長激素0.28 mg/kg/周組給藥達到穩態后，在52周內無進一步蓄積。兩個劑量組的平均IGF-1 SDS始終低于+2SDS的安全上限。高劑量組中90.4%的患兒在下次注射前（藥物濃度最低時）IGF-1 SDS仍大于0，說明藥效可提供一整周持續有效的促生長作用。Pop PK/PD模型的建立為醫生根據患兒個體情況靈活調整劑量提供了明確的科學依據。

安全性全面領先，零抗藥抗體，不良反應事件更低

本次研究的安全性數據進一步驗證了Y型聚乙二醇（PEG）修飾技術的獨特優勢。新一代Y型40kD PEG將修飾位點精準連接在高活性位點區域。因為修飾位置更科學、避開了藥物核心活性區，藥物結構更接近人體天然生長激素結構，身體免疫系統不容易識別為“外來物”，從而大幅降低排斥或過敏風險；同時讓藥效更持久、藥物性質更穩定。

在為期52周的治療及后續隨訪期間，怡培生長激素組未檢測到新發的抗藥抗體或中和抗體。在嚴重不良事件方面，怡培生長激素組3級及以上治療期間不良事件（TEAE）的發生率為7.7%，顯著低于短效生長激素組的15.4%。

研究還發現，治療52周后患兒的骨齡變化與用藥劑量無關，且與短效生長激素組相當，表明長期使用怡培生長激素不會加速骨骺提前閉合。所有不良反應均為已知的生長激素類藥物常見反應，患兒的甲狀腺功能、血糖、血脂等指標均保持在正常范圍內。

專家點評：國際權威認可中國創新方案

研究團隊表示：“這項籃式試驗首次系統證實，怡培生長激素在三大非GHD矮小癥人群中均展現出卓越的有效性與安全性。此研究不僅建立了明確的劑量-反應關系，更通過模型驗證了IGF-1安全平穩的特征。尤其是零抗藥抗體的數據，為兒童長期用藥安全提供了堅實保障。”與會國際專家對此高度評價，一致認為這一來自中國的創新方案，正在為全球矮小患兒帶來更安全、更精準、更便捷的治療選擇。

適應癥全面拓展，III期研究全面啟動，怡培生長激素引領長效新時代

基于II期籃式試驗的積極結果，怡培生長激素針對非GHD矮小癥的III期注冊研究已在中國全面鋪開：特發性矮小（ISS）適應癥于2025年5月啟動，小于胎齡兒（SGA）適應癥于2025年9月啟動，特納綜合征（TS）適應癥于2026年3月啟動。所有III期試驗均由華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院羅小平教授擔任主要研究者，預計從2027年起陸續提交新適應癥上市申請。怡培生長激素有望成為全球首個覆蓋GHD、ISS、SGA、TS四大適應癥的長效生長激素。

作為中國首個獲批上市的原研Y型聚乙二醇化長效生長激素，怡培生長激素已于2025年12月納入國家醫保目錄。繼兒童GHD適應癥成功獲批后，本次ENDO 2026的非GHD II期數據標志著其向更廣泛人群邁出關鍵一步。憑借Y型結構、零抗體優勢，以及“藥物+工具+全適應癥”創新矩陣，怡培生長激素正在重新定義長效生長激素的全球治療標準。這一重要進展的背后，正是生長激素產業從短效到長效的歷史性跨越。

參考文獻：

1. Yan Liang, et al. ENDO 2026. Abstract ID: 2318866