北京
6月16日，Canaccord分析師Whitney Ijem將Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM)的目標(biāo)價從143美元調(diào)高至151美元，維持買入評級。觸發(fā)這次調(diào)整的，是setmelanotide（塞美拉諾肽）在普拉德-威利綜合征（PWS）那條Ⅱ期研究的中期積極評價。Canaccord著重指出，隨著治療時間拉長，體重指數(shù)（BMI）的改善幅度在累加——6個月時BMI下降幅度達到3.06%，而3個月時這個數(shù)字還是1.84%。
除了體重數(shù)據(jù)，貪食這一核心癥狀也呈現(xiàn)出有意義的下降。基線時有中重度貪食的10名患者，有8人在HQ-CT評估（貪食問卷-臨床醫(yī)生評估）上獲得了至少7分的降低，這個降幅被定義為具有臨床意義的改善。簡單換算一下，就是八成患者那種無法控制的進食沖動顯著減弱了。
就在分析師調(diào)價前一天，Rhythm在ENDO 2026會議上釋出了一系列基于MC4R（黑皮質(zhì)素4受體）激動劑項目數(shù)據(jù)的報告，覆蓋獲得性下丘腦性肥胖、巴德-畢德氏綜合征（BBS）以及PWS這三類患者群。公布的結(jié)果指向一個共同信息：多個患者群體的體重相關(guān)結(jié)局和貪食都在改善。其中包含獲得性下丘腦性肥胖患者長期使用setmelanotide的數(shù)據(jù)、BBS患者的真實世界治療結(jié)局，還有PWS的Ⅱ期結(jié)果。這些發(fā)現(xiàn)都指向同一個結(jié)論——針對MC4R通路進行治療，有可能為那些治療選擇極少的罕見神經(jīng)內(nèi)分泌疾病提供新的解法。
Rhythm Pharmaceuticals是一家商業(yè)化階段的生物制藥公司，專注的方向是為罕見的遺傳性肥胖和神經(jīng)內(nèi)分泌疾病開發(fā)精準(zhǔn)藥物，setmelanotide就是其MC4R激動劑管線的核心。
不過，市場上也并非只存在一種聲音。相關(guān)評論在肯定RYTM投資潛力的同時，也直言認(rèn)為某些AI股票可能提供更大的上行空間，并且下行風(fēng)險更小。言下之意，即便是手握積極臨床數(shù)據(jù)的生物科技股，也需直面科技板塊資金輪動的壓力。
但話說回來，一種藥物能夠同時在三類罕見病種里交出對體重和貪食有改善的數(shù)據(jù)，至少說明MC4R通路的假設(shè)正在被一步步驗證。尤其是在PWS這類既缺藥、患者又長期受困于不可控饑餓感的適應(yīng)癥上，塞美拉諾肽的Ⅱ期數(shù)據(jù)給出的不單是統(tǒng)計學(xué)的差異，而是患者日常處境可能被改寫的信號。當(dāng)然，從Ⅱ期到上市仍有距離，多人群的長期數(shù)據(jù)也需要繼續(xù)補全，但目前這份答卷已經(jīng)足夠讓分析師把價格目標(biāo)往上挪一挪了。
特別聲明：以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺“網(wǎng)易號”用戶上傳并發(fā)布，本平臺僅提供信息存儲服務(wù)。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
