未來海外新藥有哪些？在美國申報的5款藥物預計最遲于六月出結果。

《處方藥用戶收費法案》(PDUFA)截止日期是指美國食品藥品監督管理局(FDA)為審查新藥申請(NDA)或生物制品許可申請(BLA)并最終決定是否批準上市而設定的期限。通常情況下，審查期為FDA受理藥品申請后的10個月。對于獲得優先審評資格的藥品，審查期則縮短至申請受理后的6個月。

Ensitrelvir用于COVID-19暴露后預防

PDUFA日期：2026年6月16日。

Ensitrelvir是一種正在接受美國FDA審查的在研口服抗病毒藥物，用于預防接觸感染者后發生的COVID-19感染。它通過選擇性抑制主要蛋白酶（3-CL）來抑制SARS-CoV-2的復制。

此次NDA提交的數據來自SCORPIO-PEP III期臨床試驗（NCT05897541），該試驗評估了Ensitrelvir用于COVID-19暴露后預防的有效性。研究受試者被隨機分配接受Ensitrelvir或安慰劑，每日一次，持續5天。在受感染家庭成員出現癥狀后3天內開始治療。

結果表明，與安慰劑相比，Ensitrelvir在第10天顯著降低了感染新冠病毒的風險。如果獲得批準，Ensitrelvir將成為首個用于暴露后預防新冠病毒感染的口服抗病毒藥物。

Cystisinicline用于治療尼古丁依賴

PDUFA日期：2026年6月20日。

美國FDA正在審查一種名為Cystisinicline的植物源生物堿，用于治療成人尼古丁依賴。Cystisinicline是α4β2尼古丁乙酰膽堿受體的部分激動劑。與這些受體相互作用可以減輕戒斷癥狀，并降低吸煙帶來的愉悅感和滿足感。

該新藥申請包含兩項3期臨床試驗的數據：ORCA-2(NCT04576949)和ORCA-3(NCT05206370)。研究結果顯示，與安慰劑相比，口服Cystisinicline治療顯著提高了戒煙率。此外，Cystisinicline治療顯著降低了患者的尼古丁渴求，從而減少了尼古丁攝入量。兩項試驗中最常見的不良事件為失眠、異常夢境、頭痛和惡心。

如果獲得批準，Cystisinicline將成為自2006年varenicline獲批以來首個用于戒煙的新藥物療法。

納米膠囊Sirolimus加Pegadricase（NASP）治療未控制的痛風

PDUFA日期：2026年6月27日。

Sobi公司正在尋求批準納米封裝Sirolimus聯合Pegadricase用于治療難治性痛風。NASP是一種序貫雙組分輸注療法，由Pegadricase（一種聚乙二醇化尿酸酶）和耐受性納米封裝Sirolimus（一種mTOR抑制劑免疫抑制劑，可防止產生抗藥抗體）組成。這種新型療法旨在降低難治性痛風患者的血清尿酸（sUA）水平，從而減少痛風發作和關節畸形的風險。

該BLA的數據來自DISSOLVE1(NCT04513366)和DISSOLVE2(NCT04596540)兩項試驗。這兩項試驗均為雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估NASP在對常規療法無效的痛風患者中的安全性和有效性。研究結果顯示，兩項試驗均達到了主要終點，即在第6個月內，血清尿酸水平至少有80%的時間維持在6mg/dL以下。

在首次使用NASP治療后以及整個研究期間，均觀察到血清尿酸(sUA)水平迅速且持續下降。在DISSOLVEI試驗的6個月擴展階段，75%完成6個月NASP治療且療效顯著的患者在第12個月時仍保持療效。

Olezarsen用于治療重度高甘油三酯血癥

PDUFA：2026年6月30日。

FDA已授予olezarsen治療重度高甘油三酯血癥的補充新藥申請優先審評資格。Olezarsen是一種配體偶聯的反義寡核苷酸，可抑制載脂蛋白C-III的生成，從而增加甘油三酯和極低密度脂蛋白的清除。該藥以皮下注射方式給藥。

該補充新藥申請(sNDA)基于3期CORE研究（NCT05079919）和CORE2研究（NCT05552326）的數據，這兩項研究納入了甘油三酯水平≥500mg/dL的成年受試者。研究結果顯示，與安慰劑相比，olezarsen可顯著降低甘油三酯水平，并在6個月時降低急性胰腺炎的風險。

Olezarsen（品牌名稱：Tryngolza）目前被批準作為飲食的輔助療法，用于降低患有家族性乳糜微粒血癥綜合征的成年人的甘油三酯水平。

Veligrotug用于治療甲狀腺眼病

PDUFA：2026年6月30日。

veligrotug已獲得優先審評資格，用于治療甲狀腺眼病。該人源化單克隆抗體可抑制胰島素樣生長因子-1受體(IGF-1R)的活性，IGF-1R是導致甲狀腺眼病癥狀（包括眼球突出和復視）的關鍵因素。

該BLA納入了3期臨床試驗THRIVE（NCT05176639）和THRIVE-2（NCT06021054）的數據，這兩項試驗分別評估了veligrotug在活動性甲狀腺眼病患者和慢性甲狀腺眼病患者中的療效。治療方案為每3周進行一次靜脈輸液，共12周（共5次輸液）。結果顯示，兩項試驗均達到了主要和次要終點，與安慰劑相比，veligrotug能夠顯著且快速地改善眼球突出和復視癥狀。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。