近日，行業媒體Endpoints News發布了全球生物醫藥企業研發投入TOP 15榜單，本文將結合公開資料為讀者解析上榜企業擴展研發管線的戰略布局，旨在通過這些企業的創新動向展現整個產業的發展趨勢。

▲研發投入最高的15家生物醫藥公司（數據來源：參考資料[1]）

默沙東

默沙東持續通過研發與收購擴展研發管線。今年3月，該公司斥資約67億美元收購了Terns Pharmaceuticals，獲得治療慢性髓系白血病的創新療法。自2019年初以來，默沙東已在癌癥領域完成總額約150億美元的并購。

盡管腫瘤學仍然占據主導地位，但默沙東也一直擴展其他疾病領域的研發管線。例如，該公司收購了開發抗病毒藥物的Cidara Therapeutics和開發慢性阻塞性肺病（COPD）新藥的Verona Pharma。

其口服PCSK9藥物enlicitide decanoate近期在3期臨床試驗中顯示出降低低密度脂蛋白膽固醇的積極結果。抗體偶聯藥物（ADC）sacituzumab tirumotecan正在接受FDA審評。默沙東的KRAS G12C抑制劑calderasib（MK-1084）和治療炎癥性腸病（IBD）的tulisokibart（MK-7240）已經進入3期臨床開發階段。

羅氏

羅氏的口服布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑fenebrutinib近期在治療原發進展型多發性硬化癥（PPMS）的首個大型3期臨床試驗中獲得積極結果。其在研口服選擇性雌激素受體降解劑（SERD）giredestrant正在接受美國FDA的審評，聯合everolimus用于治療成人雌激素受體（ER）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性、攜帶ESR1突變，且在既往內分泌治療后出現復發或疾病進展的局部晚期或轉移性乳腺癌患者。

羅氏的阿爾茨海默病療法trontinemab目前處于3期臨床開發階段，這是一款新一代抗淀粉樣蛋白藥物，通過增加藥物的腦滲透性，能夠更快速清除淀粉樣蛋白。

在肥胖治療領域，羅氏通過以27億美元收購Carmot Therapeutics獲得CT-388，這是一款GLP-1/GIP受體雙重激動劑。羅氏還在與Zealand Pharma合作開發amylin類似物petrelintide。

阿斯利康

阿斯利康研發的COPD藥物tozorakimab近期在兩項3期研究中獲得積極結果，這是一款靶向IL-33的抗體。通過10億美元收購EsoBiotec獲得的體內CAR-T療法在一組多發性骨髓瘤患者中也獲得了令人鼓舞的數據。

目前，阿斯利康有超過100項3期臨床試驗正在進行中，在2026年約有20項試驗有望獲得數據。除了上述療法，阿斯利康的研發管線還包括口服PCSK9藥物AZD0780、在2期研究中取得成功的口服GLP-1藥物elecoglipron、8款自主研發ADC、放射性配體藥物、下一代免疫腫瘤學雙特異性抗體、靶向BCMA/CD19的AZD0120、基因療法以及新的T細胞銜接器平臺。

禮來

禮來已經在肥胖治療領域獲得突破，FDA今年批準了口服小分子肥胖療法orforglipron，商品名為Foundayo。其研發管線中的retatrutide是一款新一代三重激素受體激動劑。該分子可同時激活GIP、GLP-1和胰高血糖素受體。

在阿爾茨海默病治療方面，禮來的remternetug是一款皮下注射的新一代抗淀粉樣蛋白藥物，處于后期開發階段。它有望與當前已上市藥物一樣清除淀粉樣蛋白，但采用自我注射方式有望顯著提升患者使用的便利性。

在收購方面，禮來斥資63億美元收購Centessa Pharmaceuticals及其睡眠障礙藥物cleminorexton（ORX750），該藥正在針對發作性睡病和嗜睡癥開展2期研究。收購Scorpion Therapeutics獲得的PI3Kα抑制劑STX-478加強其腫瘤學產品管線。在體內CAR-T療法開發方向上，禮來通過收購Kelonia Therapeutics進一步加碼。

強生

強生與Protagonist Therapeutics聯合開發的口服多肽療法Icotyde（icotrokinra）已經獲得美國FDA批準，用于治療銀屑病。強生以146億美元收購Intra-Cellular公司獲得的Caplyta去年獲得FDA批準，作為輔助療法治療重度抑郁障礙。

強生管線中另一款備受關注的藥物是JNJ-4804，同時靶向IL-23和TNF。該藥目前處于2期臨床試驗中，正在針對潰瘍性結腸炎、銀屑病關節炎和克羅恩病進行開發。

強生在2025年底達成協議，以30.5億美元收購Halda Therapeutics。該公司由耶魯大學的Craig Crews教授創立，其基于調節誘導接近靶向嵌合體平臺開發的在研藥物有望在多種癌癥類型中克服耐藥性，同時減少對健康細胞的影響。

諾華

諾華的研發管線中，抗體療法ianalumab針對B細胞驅動的自身免疫疾病，在干燥綜合征和原發免疫性血小板減少癥（ITP）中持續獲得積極數據。諾華計劃于2026年在全球范圍內遞交ianalumab的上市申請。該公司與Ionis Pharmaceuticals聯合開發的反義寡核苷酸療法pelacarsen旨在選擇性降低脂蛋白（a）的水平，3期臨床試驗數據預計在今年下半年首次公布。

諾華去年秋天同意以120億美元收購Avidity Biosciences，獲得用于治療1型強直性肌營養不良癥的delpacibart etedesiran和用于面肩肱型肌營養不良癥（FSHD）的delpacibart braxlosiran，以及治療杜氏肌營養不良癥的delpacibart zotadirsen。

今年3月，該公司斥資約30億美元從Synnovation Therapeutics公司獲得一款泛突變選擇性PI3Kα抑制劑SNV4818，用于治療HR+/HER2-轉移性乳腺癌及其他實體瘤。SNV4818設計上旨在避開健康細胞中的野生型PI3Kα，精準靶向癌細胞中的突變版本。這可能降低藥物毒性，促進組合療法的開發。

輝瑞

輝瑞通過收購Metsera獲得的減重療法PF-08653944近期在2b期臨床試驗中獲得積極的頂線結果。這是一款超長效的GLP-1受體激動劑，有望通過每月一次給藥實現有效減重。

在癌癥研究方面，輝瑞通過收購Seagen獲得多款ADC療法。其中Padcev與Keytruda聯用，在針對適合接受以順鉑為基礎的化療的肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）患者的3期臨床試驗中達到主要終點。其他在研ADC療法包括靶向HER2的disitamab vedotin，以及靶向整合素β6的sigvotatug vedotin，后者有望用于治療多種實體瘤。

GSK

GSK公司靶向B7-H4抗原的抗體偶聯藥物mocertatug rezetecan近期在治療鉑耐藥卵巢癌或子宮內膜癌的1b期臨床試驗中獲得積極數據，在鉑耐藥卵巢癌患者中達到62%的確認客觀緩解率（cORR），在復發或晚期子宮內膜癌患者中的cORR達到67%。GSK表示將直接啟動多項3期臨床試驗。這款ADC來自GSK與翰森制藥（Hansoh Pharma）達成的授權合作。另一款同樣來自翰森制藥的ADC藥物risvutatug rezetecan已獲得FDA授予的突破性療法認定，治療廣泛期小細胞肺癌。

GSK與Ionis Pharmaceuticals聯合開發的反義寡核苷酸療法bepirovirsen的新藥申請已經獲得FDA授予的優先審評資格。它具有功能性治愈乙肝的潛力。

百時美施貴寶

Iberdomide和mezigdomide是兩款處于后期開發階段的分子膠靶向蛋白降解劑。美國FDA已經受理iberdomide的新藥申請，而mezigdomide在治療復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者的3期臨床試驗SUCCESSOR-2中獲得積極結果。這兩款藥都屬于cereblon E3連接酶調節劑（CELMoD）類型，第三款CELMoD藥物golcadomide正在針對大B細胞淋巴瘤開展3期研究。

百時美施貴寶的其他研發項目還包括pumitamig，它是與BioNTech合作開發的PD-L1/VEGF-A雙特異性抗體。百時美施貴寶以41億美元收購了RayzeBio公司，獲得靶向放射性藥物RYZ101。

艾伯維

在癌癥領域，艾伯維的BCMA/CD3雙特異性T細胞銜接器etentamig（ABBV-383）于2024年首次進入3期臨床試驗給藥，通過沉默Fc活性，研究人員希望延長該藥半衰期，從而將給藥間隔拉長至每四周一次。

該公司的pivekimab sunirine是一款靶向CD123的ADC，已于去年秋天向FDA遞交上市申請，用于治療母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（BPDCN）。

艾伯維斥資21億美元收購了專注于開發體內CAR-T療法的Capstan Therapeutics公司。這一領域正在得到越來越多的關注。

賽諾菲

賽諾菲的雙特異性納米抗體lunsekimig近期在針對中重度哮喘患者和慢性鼻竇炎伴鼻息肉患者的兩項2期臨床試驗中獲得積極結果。Lunsekimig由五個連接的抗體片段構成，旨在同時阻斷胸腺基質淋巴細胞生成素（TSLP）和白細胞介素-13（IL-13）兩條炎癥信號通路，這兩條通路被認為是哮喘及相關疾病中導致組織損傷的重要炎癥驅動因素。

該公司與再生元合作開發的Dupixent持續拓展適應癥，2025年新增獲批用于慢性阻塞性肺疾病、大皰性類天皰瘡及慢性自發性蕁麻疹等適應癥，體現其在2型炎癥相關疾病領域持續擴展治療版圖的潛力。

2025年，賽諾菲完成對Blueprint Medicines的收購，將治療系統性肥大細胞增多癥（SM）的藥物Ayvakit納入罕見病產品管線。

諾和諾德

諾和諾德的CagriSema目前正在接受美國FDA的審評，它是一款由長效胰淀素類似物cagrilintide（2.4 mg）和司美格魯肽（2.4 mg）組成的固定劑量聯合療法，設計為每周一次皮下注射給藥。該公司治療肥胖癥的研發管線中還包括zenagamtide（曾名為amycretin），這是一款同時作用于GLP-1受體和胰淀素受體的單分子雙靶點藥物，計劃今年以口服和注射兩種版本啟動3期研究。諾和諾德還擁有UBT251，這是一款GLP-1、GIP和胰高血糖素受體三重激動劑。

諾和諾德的ziltivekimab是一款靶向IL-6的單克隆抗體。它目前在多項3期臨床試驗中接受評估。其中，ZEUS研究旨在探索ziltivekimab是否能降低動脈粥樣硬化、慢性腎病且存在殘余炎癥風險患者的心血管事件發生率。HERMES研究正在評估它在射血分數保留型心力衰竭患者中的療效，這類患者群體也已知存在殘余炎癥風險，且該風險會促進疾病進展。ARTEMIS研究評估患者因急性心肌梗死入院后立即接受ziltivekimab治療的效果。其目的是觀察立即阻斷炎癥是否能改善急性冠狀動脈綜合征患者的預后并降低未來心血管事件的發生率。

安進

安進公司的肥胖癥藥物MariTide是一款抗體偶聯多肽，將GLP-1受體激動作用與GIP受體拮抗作用相結合。2期臨床試驗結果顯示，它能在肥胖或超重患者中平均將體重減輕約20%。目前，MariTide在多項3期臨床試驗中接受檢驗。

安進開發的siRNA療法olpasiran在一項2期試驗中，可使動脈粥樣硬化性心血管疾病合并高脂蛋白a——Lp（a）水平升高患者的Lp（a）濃度降低約92%，且療效可持續超過一年，該療法目前已進入3期臨床階段。

今年年初，安進以8.4億美元收購英國生物技術公司Dark Blue Therapeutics，獲得一款潛在“first-in-class”的小分子靶向蛋白降解劑。這款降解劑能夠靶向降解MLLT1和MLLT3，它們在驅動特定急性髓系白血病的發生方面起到重要作用。

再生元

再生元公司的基因療法Otarmeni（lunsotogene parvec，DB-OTO）近日獲得美國FDA的批準，用于治療經分子檢測確認存在OTOF基因雙等位基因變異、耳蝸外毛細胞功能保留，且既往未接受人工耳蝸植入的兒童及成人感音神經性聽力損失患者。

該公司的siRNA療法cemdisiran在治療全身性重癥肌無力（gMG）的3期臨床試驗中獲得積極結果，再生元已于今年第一季度向美國FDA遞交監管申請。

在肥胖領域，其GDF8抗體trevogrumab在2期臨床試驗中可顯著降低伴隨GLP-1激動劑治療的瘦體重流失。

吉利德科學

吉利德科學的單片復方制劑bictegravir/lenacapavir的新藥申請近日獲得FDA授予的優先審評資格，預計在今年8月27日之前完成審評。

同時，吉利德利用收購持續擴充研發管線，該公司收購了合作伙伴Arcellx，獲得在研CAR-T細胞療法anitocabtagene autoleucel。該公司斥資約31.5億美元收購了Tubulis公司，獲得靶向NaPi2b的抗體偶聯藥物TUB-040，以及靶向5T4的抗體偶聯藥物TUB-030。吉利德還收購了Ouro Medicines，獲得靶向BCMA和CD3的T細胞銜接器gamgertamig。

參考資料：

[1] The R&D 15: The stakes needed to play in the world's biggest drug research groups require very deep pockets. Retrieved May 4, 2026, from https://endpoints.news/the-rd-15-how-pharmas-top-companies-spent-won-and-lost-on-drug-research/

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