急性髓系白血病是一種血液和骨髓癌癥。其中，超過半數(shù)的患者可能因年事已高或健康狀況不佳，而不適合接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療。2026年5月13日，美國FDA批準(zhǔn)了大鵬藥品工業(yè)株式會社的Inqovi?聯(lián)合維奈克拉用于急性髓系白血病（AML）患者，成為了首個針對不適合接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療患者的全口服聯(lián)合治療方案，為那些需要頻繁就診、依賴靜脈注射低甲基化藥物的病人提供了另一種治療選擇。

該方案具體適用于治療年齡在75歲及以上、或因伴有合并癥而無法接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的成年人新確診急性髓系白血病。

Inqovi是一種固定劑量復(fù)方片劑，包含核苷代謝抑制劑地西他濱（decitabine）和胞苷脫氨酶抑制劑cedazuridine。該藥是一種口服低甲基化治療方案，此前已在美國和加拿大獲批，用于治療患有骨髓增生異常綜合征和慢性粒單核細(xì)胞白血病的成年患者。

Inqovi全口服聯(lián)合治療方案關(guān)鍵性試驗

最新的獲批得到了單臂、開放標(biāo)簽2期ASCERTAIN-V試驗（NCT04657081）數(shù)據(jù)的支持。該研究納入了101例新確診的AML患者，這些患者年齡在75歲及以上，或年齡在18至74歲之間但因存在以下至少一種合并癥而無法接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療：起始時的東部腫瘤協(xié)作組體能狀態(tài)評分為2至3分，患有嚴(yán)重的心臟或肺部疾病，存在中度肝功能不全，或者肌酐清除率≥30mL/min但<45mL/min。

研究受試者在每個周期的第1至第5天每日口服一次Inqovi，并每日服用維奈克拉；治療周期為28天，直至出現(xiàn)疾病進(jìn)展或不可耐受的毒性反應(yīng)。療效評估基于完全緩解（CR）及完全緩解持續(xù)時間；完全緩解持續(xù)時間定義為自首次達(dá)到完全緩解之日起，至疾病復(fù)發(fā)或因任何原因?qū)е滤劳龅臅r間，以先發(fā)生者為準(zhǔn)。

研究結(jié)果顯示，采用Inqovi聯(lián)合維奈克拉治療，其完全緩解率為41.6%（95%CI：31.9–51.8）。在42例獲得完全緩解的患者中，達(dá)到完全緩解的中位時間為2個月（范圍：0.4–15.3個月）。完全緩解的中位持續(xù)時間尚未達(dá)到（范圍：0.5–16.3個月）。

共有53例患者（52.5%[95%CI,42.3-62.5]）觀察到完全緩解或伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CR/CRh）。達(dá)到首次CR/CRh緩解的中位時間為1.9個月（范圍：0.4–10.7個月）。CR/CRh的中位持續(xù)時間尚未達(dá)到（范圍：0.6–16.3個月）。

在起始時依賴輸血的44例患者中，有16例實現(xiàn)了不依賴輸血（定義為在積極治療期間，連續(xù)≥56天未接受紅細(xì)胞或血小板輸注）。在起始時已實現(xiàn)輸血獨(dú)立的57名受試者中，有25名維持了不依賴輸血狀態(tài)，另有32名轉(zhuǎn)為依賴輸血。

在接受Inqovi聯(lián)合維奈克拉治療的急性髓系白血病患者中，最常報告的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥20%）包括：中性粒細(xì)胞減少癥、中性粒細(xì)胞減少伴發(fā)熱、血小板減少癥、出血、貧血、感染（細(xì)菌/病毒）、腹瀉、疲乏、黏膜炎、便秘、關(guān)節(jié)痛、呼吸困難、食欲下降、水腫、惡心、白細(xì)胞計數(shù)下降、敗血癥、肺炎、皮疹、轉(zhuǎn)氨酶升高、肌痛、心律失常以及腹痛。在至少50%的患者中發(fā)生的3級或4級實驗室檢查異常包括：白細(xì)胞、淋巴細(xì)胞、血小板及血紅蛋白計數(shù)下降。

參考來源：‘U.S. FDA Approves INQOVI?in Combination with Venetoclax, the First All-Oral Combination Treatment for Patients with Acute Myeloid Leukemia Who Are Ineligible for Intensive Induction Chemotherapy’，新聞稿。Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.；2026年5月14日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。