廣東
2026年6月14日，Mirum制藥與Incyte公司公布了在研口服藥物Zilurgisertib治療石人綜合征（FOP）的關鍵性II期PROGRESS臨床研究隊列1取得了積極結果：在青少年及成人患者中，該藥使異位骨化病灶總體積、新發異位骨化病灶及發作活動均有顯著減少。相關結果已在內分泌學會年會ENDO2026上以“最新突破性研究”快速演講的形式進行了發布。
這項試驗基于年齡分為3個隊列。其中，隊列1評估了每日一次服用100mgzilurgisertib治療石人綜合征青少年及成人患者（≥12歲）的療效，共納入63名受試者。在為期24周的安慰劑對照雙盲期內，患者按1:1比例隨機分配接受zilurgisertib（n=32）或安慰劑（n=31）治療，隨后進入開放標簽擴展期。
各治療組在基線人口統計學特征和疾病特征方面總體均衡，受試者平均年齡約為21歲，且入組前均有近期疾病活動的證據。在進行開放標簽擴展期分析時，共有61名患者擁有48周全身CT掃描數據。
隊列1的結果顯示，在第48周期間，各項疾病活動度和療效持久性指標均呈現出一致的治療效應。在開放標簽擴展期內，無論是繼續接受zilurgisertib治療的患者，還是在第24周由安慰劑組轉入活性藥物治療組的患者，均未觀察到新的異位骨化病變。
主要療效結果包括：
在第24周，接受zilurgisertib治療的患者中，出現新發異位骨化病灶的患者較少，與安慰劑組相比減少了81%（p=0.0986）。
在第24周，接受zilurgisertib治療的患者新發異位骨化病灶總體積較安慰劑組減少了99.9%（名義p值<0.0001）。
在第24周，接受zilurgisertib治療的患者現有異位骨化病灶總體積有所減少，而安慰劑組患者則觀察到體積增加（名義p值=0.004）。
在接受zilurgisertib治療的患者中，未觀察到新發異位骨化病灶，且異位骨化病灶總體積從第24周到第48周持續減少。
在從安慰劑組轉為接受zilurgisertib治療的患者中，未觀察到新發異位骨化病灶，且異位骨化病灶總體積從第24周到第48周有所減少。
在為期24周的安慰劑對照研究期間，Zilurgisertib的耐受性總體良好。大多數不良事件的嚴重程度為輕度或中度。未發生導致停止治療或減少劑量的不良事件。兩個治療組中，嚴重不良事件及3級及以上不良事件的發生率均較低。接受Zilurgisertib治療的患者中最常報告的不良事件包括：石人綜合征急性發作或由石人綜合征引起的酸痛/疼痛（25%）、頭痛（21.9%）、上呼吸道感染（21.9%）、關節痛（18.8%）、鼻出血（12.5%）和惡心（12.5%）。
石人綜合征，即進行性骨化性纖維發育不良，是一種極罕見的遺傳性疾病，在美國約有300名患者，全球約有900名患者，通常在兒童早期確診。在ENDO會議上公布的研究結果是zilurgisertib項目的一個重要里程碑，并進一步充實了支持其作為石人綜合征潛在治療藥物的臨床證據。
Zilurgisertib是一種處于在研階段的口服小分子激活素受體樣激酶2(ALK2)抑制劑，旨在抑制ALK2受體；該受體在大多數石人綜合征患者體內呈異常活躍狀態，導致軟組織中形成骨骼，這一過程被稱為異位骨化。
基于II期PROGRESS臨床研究結果，美國FDA已受理Zilurgisertib用于治療12歲及以上石人綜合征患者的新藥申請，并授予其優先審評資格。Zilurgisertib的《處方藥用戶付費法案》（PDUFA）目標審評日期定為2026年9月26日。
參考來源：‘Mirum Pharmaceuticals and Incyte Announce Positive Pivotal Phase 2 Results from PROGRESS Study of Zilurgisertib in Fibrodysplasia Ossificans Progressiva’，新聞稿。Mirum Pharmaceuticals, Inc.；2026年6月14日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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