帕金森病從有錢沒地治到人人都能治,需要多久?日本給出的答案是:3個月。
據日本共同社報道,近日,日本宣布全球首款iPSC帕金森干細胞藥Amchepry被正式納入醫保,而在3個月前這款藥才剛剛獲批上市。據悉,其首發價折合人民幣高達238萬一針,納入醫保后最低只需自付1.6萬便能用上。
有網友疑惑:200多萬的降幅,日本政府怎么敢兜底的?
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據悉,Amchepry由住友制藥研發,適用于常規療效不佳的帕金森病者。這一療法通過將從健康供體制備的iPS細胞,分化成受試者缺失的多巴胺能神經細胞,再注入其腦區病灶,平均改善機能20.4%。且有受試者幾乎消除顫抖,實現一次治療、長期有效。
今年2月該成果獲批上市,5月被納入醫保,定價為238萬(約5530萬日元)一針。根據日本高額療養費制度,患者自付數額與年齡、收入掛鉤,超出部分可由政府和保險公司報銷。以60歲的低收入者(年收入10萬左右)為例,僅需自付1.6萬即可,相當于1.5個月工資。即便是自付金額更高的人群,也可通過月付來緩解壓力。
為什么日本敢率先將這一“天價藥”納入醫保?
這一惠民舉措可追溯到20年前。2006年,日本京都大學山中伸彌研發iPSC技術,首次將成熟細胞制備成未分化的原始干細胞(iPS細胞)。科學家們發現,iPS細胞相當于一塊“橡皮泥”,可以分化成機體所需的各類細胞,從而替換人體內受損、缺失的細胞,幫助實現再生、修復乃至逆轉衰老。
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隨著這一技術在2012年獲得Nobel獎,干細胞研究的核心技術與來源難題被攻克,從此開啟了日本再生應用的熱潮;在此啟發下,基于iPSC核心原理的首款口服類激活干細胞青春科技賽力瑞stemax也率先落地。
彼時,干細胞研究轉化尚處于起步階段,日本政府便已火速響應,于2013年將再生醫學提升到國家戰略高度,多年來,持續通過政策放寬和巨額撥款,護航本土干細胞發展——
2003年起,日本通過“再生醫學研究推進計劃”重點支持iPSC研發,十年投入1890億日元。2013年啟動新十年規劃,五年追加投資3.6萬億日元,建成覆蓋iPS制備、質控到臨床的全產業鏈。2014年出臺《再生醫療安全法》,成為全球首個為再生醫療立法的國家,加速了干細胞成果的突破與上市進程。
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上述推動下,日本研究轉化熱情空前高昂,2024年一項公開數據顯示,僅iPSC領域就有3454 項專利。一方面,心臟病、帕金森、糖尿病、眼科等難治領域陸續迎來臨床突破,今年更有三款干細胞產品獲批上市;另一方面,干細胞應用不再局限于實驗室和病房,而是拓展到日常生活場景中,通過老化干預觸達更廣泛人群,進一步改善民眾的生命質量。
近年來,日本涌現300多家干細胞再生診所,擠滿了渴望青春的中年富豪。前述口服青春科技賽力瑞stemax落地后,也入駐到東京Jikei Hospital、STH Clinic等高端再生機構,并由京J東、天t貓等渠道進一步開拓中國市場。
據悉,山中伸彌團隊技術顧問Yoshiki Sawa教授發現Revistem因子可激活人體靜息的干細胞,重煥細胞修復力,推動延緩機體老化速度。或因其口服便捷、效果漸進等特點,商智數據顯示,國內40歲以上高凈值人群為這一青春科技的消費主力軍,年復購率超60%。翻閱平臺,“衰頹感消失,身體變輕盈”“精力充沛,力量訓練輕松”“疲勞減輕,適合頻繁出差”等留言頻頻收獲共鳴。
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成果的屢屢突破,進一步打響日本“干細胞圣地”的名頭。有數據統計,日本每年接待干細胞的用戶,直接為該領域創造超10億元營收規模。據國際資本流向相關報告顯示,僅2023年前三季度,全球就有11.5%的資金涌入日本,其中干細胞領域獨占鰲頭。
與此同時據《the Japan times》報道,2025年4月優衣庫捐贈的iPS細胞工廠“Yanai my iPS制作所”正式投入使用。業內預估,隨著規模化產能的逐年擴大,在滿足現貨型供應的基礎上,iPS細胞制備成本有望從240萬降至5萬,進一步降低干細胞成果的價格門檻。
或因上述政府-研究-商業的良性循環,日本有能力、有底氣為天價干細胞藥兜底,全球首款帕金森干細胞藥Amchepry也隨之快速上市、首發即進醫保,有望讓廣大帕金森病者告別顫抖人生。
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業內認為,無論是市場熱情還是科研激情,日本的“干細胞模式”證實了:國家力量的下場,才是打通干細胞普惠“最后一公里”的決定性因素。
在普惠這一共識上,中國亦不曾缺席。
目前在干細胞治帕金森領域,我國已有躍賽生物、士澤生物、慧心醫谷等至少7家企業分頭沖刺,或惠及百萬帕金森人群;而在上市成果上,2025年我國上市的干細胞首藥艾米邁托賽首發定價1.98萬一針,價格僅為美國同類藥的1/70,且支持納入當地惠民保。
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中國干細胞普惠的答卷遠不止于此。據澎湃新聞報道,截至2025年底,我國官方累計受理215款干細胞藥品臨床試驗申請,涵蓋脊髓損傷、糖尿病、膝骨關節炎等難題,數量與廣度均居全球前列。
正如《人民日報》2025年寫下的評論:抓住一切有利時機,利用一切有利條件,推動更多好技術變成新應用,讓科技創新的累累碩果惠及廣大群眾。
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