本文重點(diǎn)摘要

2026年2月，中國團(tuán)隊(duì)在干眼癥治療中取得突破：

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體不僅能修復(fù)角膜，更首次揭示其通過“校正”中性粒細(xì)胞、重塑Th17/Treg免疫平衡的全新通路。

研究還發(fā)現(xiàn)，年輕個(gè)體效果更佳，為精準(zhǔn)用藥提供依據(jù)。

目前，外泌體治療干眼癥、黃斑裂孔、視網(wǎng)膜色素變性等已進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

這種“細(xì)胞信使”正從實(shí)驗(yàn)室走向臨床，給眼科帶來新希望。

本期撰文：中山大學(xué) 淺藍(lán)

本文審核專家：江蘇大學(xué)附屬醫(yī)院 李晶教授

一項(xiàng)發(fā)表于國際權(quán)威期刊 Scientific Reports 的研究，為困擾全球數(shù)億人的干眼癥帶來了令人振奮的新發(fā)現(xiàn)。

研究人員從人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞中提取外泌體，并在干眼小鼠模型中證實(shí)：這些納米級囊泡不僅能夠顯著修復(fù)角膜損傷、恢復(fù)淚液分泌，

更首次揭示了一條全新的免疫調(diào)節(jié)通路——它們通過“校正”眼表中性粒細(xì)胞的功能，進(jìn)而重塑Th17與Treg細(xì)胞的平衡，將促炎環(huán)境扭轉(zhuǎn)為抗炎狀態(tài)。

這一發(fā)現(xiàn)將先天免疫與適應(yīng)性免疫聯(lián)系起來，為理解外泌體的作用機(jī)制提供了全新視角。

研究還顯示，年輕個(gè)體的治療反應(yīng)更為理想，這些結(jié)論為未來臨床給藥策略和患者分層提供了重要參考。

這項(xiàng)研究只是干細(xì)胞外泌體在眼科領(lǐng)域迅猛發(fā)展的一個(gè)縮影。

事實(shí)上，從干眼癥、視網(wǎng)膜色素變性到難治性黃斑裂孔，越來越多的臨床試驗(yàn)正在穩(wěn)步推進(jìn)，外泌體療法正從實(shí)驗(yàn)室加速走向眼科臨床。

（圖片可見參考文獻(xiàn)2）

那么，這種被譽(yù)為“細(xì)胞信使”的神秘囊泡究竟有何過人之處？它又是如何顛覆傳統(tǒng)眼病治療格局的？讓我們一探究竟。

干細(xì)胞外泌體：細(xì)胞間的“快遞員”

干細(xì)胞外泌體是干細(xì)胞分泌的納米級囊泡，直徑在30-150納米之間。它們是細(xì)胞間通訊的“信號包”，內(nèi)含蛋白質(zhì)、RNA（如mRNA、miRNA）、脂質(zhì)等生物活性物質(zhì)。

這些外泌體就如同“快遞員”一樣能夠?qū)⒏杉?xì)胞的修復(fù)和調(diào)控能力傳遞給靶細(xì)胞，無需直接移植干細(xì)胞即可實(shí)現(xiàn)治療作用，近年來成為再生醫(yī)學(xué)和抗衰老領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)。

不止是“送信”，外泌體還有著其他顯著的優(yōu)勢:

其一，低免疫原性。

低免疫原性特質(zhì)可大幅降低機(jī)體發(fā)生排斥的概率。

其二，理化穩(wěn)定性好。

外泌體的脂質(zhì)雙分子層結(jié)構(gòu)能在血液、淚液等體液環(huán)境中保持完整，不容易被分解失效。

其三，天然靶向能力。

天然靶向?qū)傩灾ζ渚珳?zhǔn)錨定作用靶點(diǎn)細(xì)胞。

其四，載藥潛能。

具備優(yōu)異的載藥潛能，可高效包裹搭載 miRNA、功能蛋白與小分子藥劑。

綜合對比傳統(tǒng)藥物，干細(xì)胞外泌體在用藥安全、靶向精準(zhǔn)度與治療效率層面都具備顯著優(yōu)越性。

如下圖所示為外泌體的形成過程，其從供體細(xì)胞質(zhì)膜的內(nèi)陷開始形成內(nèi)吞囊泡，隨后發(fā)展為早期內(nèi)體和多囊體（MVB）。

MVB 由其中的多個(gè)腔內(nèi)囊泡組成，其將作為外泌體釋放到細(xì)胞外環(huán)境中。釋放的外泌體通過直接質(zhì)膜融合、受體-配體介導(dǎo)以及內(nèi)吞作用等機(jī)制進(jìn)入靶細(xì)胞發(fā)揮作用。

（圖片可見參考文獻(xiàn)3）

外泌體在眼科領(lǐng)域的應(yīng)用盤點(diǎn)

如下圖所示，這是我們常常在臨床能夠遇見的常見眼科疾病及相關(guān)病癥。

常見眼病包括：

白內(nèi)障——因晶狀體混濁導(dǎo)致視力模糊或清晰度降低；

青光眼——以眼壓升高損害視神經(jīng)為特征，可導(dǎo)致不可逆的視力喪失；

黃斑變性——影響黃斑區(qū)并損害中心視力；

糖尿病視網(wǎng)膜病變——作為糖尿病并發(fā)癥會損傷視網(wǎng)膜血管，導(dǎo)致視力障礙或失明；

晶狀體屈光誤差——如近視、遠(yuǎn)視、散光及老視，需佩戴矯正鏡或手術(shù)治療；

結(jié)膜炎——常稱為“紅眼”，表現(xiàn)為覆蓋眼球表面的透明組織腫脹；

視網(wǎng)膜脫離——一種突發(fā)性醫(yī)療急癥，表現(xiàn)為視網(wǎng)膜與下方組織層分離，需立即處理。

（圖片見于參考文獻(xiàn)1）

在眼科研究及針對潛在藥理適應(yīng)癥的治療領(lǐng)域，外泌體正被深入探索，主要因其具有再生、神經(jīng)保護(hù)和抗炎特性。

表1是用于治療眼科疾病的臨床試驗(yàn)中外泌體的種類及作用機(jī)制的相關(guān)介紹。

（表1見于參考文獻(xiàn)1）

現(xiàn)階段多項(xiàng)干細(xì)胞外泌體眼科臨床試驗(yàn)穩(wěn)步落地：

例如，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）外泌體治療干眼癥項(xiàng)目處于Ⅰ/Ⅱ期受試者招募階段，同類型制劑針對難治性黃斑裂孔的臨床試驗(yàn)邁入Ⅰ期初期；

脂肪源MSC外泌體干預(yù)干燥性角結(jié)膜炎的Ⅰ期臨床試驗(yàn)已順利收官，多能干細(xì)胞衍生MSC外泌體治療干眼也啟動(dòng)Ⅰ/Ⅱ期臨床招募。

這些發(fā)現(xiàn)共同指向一個(gè)趨勢：干細(xì)胞外泌體在眼科的治療潛力，不是靠一個(gè)機(jī)制撐起來的，而是再生修復(fù)、抗炎調(diào)控、神經(jīng)保護(hù)、抗纖維化等多條通路同時(shí)在起作用。

上述臨床試驗(yàn)?zāi)軌蛑庇^佐證干細(xì)胞外泌體的用藥安全性與臨床療效。伴隨科研探索與制備技術(shù)持續(xù)優(yōu)化，未來MSC外泌體有望發(fā)展為干眼癥及多種眼表炎癥的優(yōu)選治療方案，切實(shí)造福眼病患者。

小結(jié)

干細(xì)胞外泌體如同穿梭于機(jī)體的細(xì)胞信使，憑借多重生物學(xué)功效在眼科疾病診療中前景廣闊。其依托促組織修復(fù)再生、抗炎調(diào)控、靶向給藥等多重作用機(jī)制，打破傳統(tǒng)治療局限，為各類眼病開辟全新干預(yù)方向。伴隨相關(guān)基礎(chǔ)研究與制備技術(shù)迭代精進(jìn)，干細(xì)胞外泌體有望進(jìn)一步落地臨床應(yīng)用，成為眼病治療的重要新選擇，惠及廣大眼病患者。

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