AI的發展使新藥研發從“大海撈針”進化為“精準制導”。

文|孔祥儀 楊衛東

孔祥儀，英國倫敦大學學院碩士，研究方向為數字經濟。

楊衛東，同濟大學經濟與管理學院教授。

18世紀，染料廠和冶金公司意外成為現代制藥業的搖籃——拜耳最初是一家生產染料的化工廠，輝瑞則從檸檬酸發酵起家。今天，生物醫藥的創新浪潮不再僅依賴試管和顯微鏡，而是由原子（物質）、比特（數據）、基因（生命代碼）三者驅動。這場革命的核心是計算生物學，它用算法解析生命規律，用人工智能（AI）加速藥物發現，甚至定制個人化醫療方案。

不同于科幻小說的天馬行空，在現實世界中，一款新藥的平均研發成本超過20億美元，耗時10年以上，失敗率高達90%——這是醫藥行業的殘酷現實。然而，AI的介入似乎正在讓這場“豪賭”變得高效而精準。

01.

AI驅動藥物研發變革

藥物研發涉及多個階段，包括生物標記物和靶點識別、藥物發現、臨床試驗、監管審批和市場后監測。傳統的藥物創新研發遵循“倒摩爾定律”，即大約每9年，藥物研發的成本會翻倍。這個過程不僅耗資巨大，而且周期漫長，即使如此，目前一款新藥最終能夠成功上市的概率仍不到10%。AI技術憑借數據和算法模型建立的優勢，可以在很大程度上避免研發過程中的人為因素干擾，使藥物早期發現所需時間縮短，從而提升效率及回報率。

AI將藥物研發從實驗室里的“濕實驗”轉向了計算機上的“干實驗”。在藥物發現階段，AI可以基于數據集建構模型，在靶點發現、蛋白質結構預測、化合物虛擬篩選、成藥性預測等方面發揮作用，提高藥物靶點準確性和藥物研發成功率。在臨床前階段，可以利用算法完善傳統藥代/藥效動力學模型，進行復雜數據分析；同時，利用AI技術檢測實驗室樣本動態，可以提高試驗精確度，減少檢查時間。在臨床階段，可以通過AI預測模型和分析大量歷史試驗數據，協助設計更優的試驗方案；可以利用自然語言處理等技術，挖掘潛在適用人群，匹配受試者與臨床方案；還可以輔助數據整理、數據分析、處理生物標志物統計預測等，減少臨床數據管理成本。在藥物研發的后期，AI可以協助統計數據，整理撰寫監管文檔、醫療報告，還可以幫助完成數據驅動的多渠道市場營銷與銷售，進行更個性化的推廣，結合多源數據分析重塑患者就醫流程。

目前，全球新藥研發已進入智能化時代，聚焦癌癥、免疫、中樞神經系統疾病、衰老相關疾病等未被滿足醫療需求的領域，通過下一代AI系統連接生物學、化學和臨床試驗分析，利用深度生成模型、強化學習、轉換模型等現代機器學習技術，構建強大且高效的AI藥物研發平臺，識別全新靶點并生成具有特定屬性分子結構的候選藥物，推進并加速創新藥物研發。

02.

AI制藥的未竟之挑戰

AI是超級助手，而非替代者。

首先，AI在藥物發現中的應用依賴于大量的生物醫學數據，而目前的數據質量仍存在較大差異。公開數據集雖然為AI模型提供了基礎，但它們往往缺乏統一的標準和結構，這使得數據的可信度、可重復性和可擴展性存在問題。此外，許多高質量的商業數據被大型制藥公司封閉使用，僅有一小部分進入公共領域。很多AI公司只能依賴有限的公開數據，這限制了AI模型的訓練效果和泛化能力。在全球化合作中，數據隱私法律的不同、地緣政治的不確定性進一步限制了跨國數據共享和合作的深入發展，導致很多創新無法有效地從全球數據中獲益。

其次，當前大多數AI模型（如深度學習、圖神經網絡等）是“黑箱”性質的，這意味著即使模型可以做出準確的預測，它們也無法清楚地解釋為何得出這一結論。在藥物研發中，AI模型的“黑箱”特性使藥企和監管機構在評估其科學性和可靠性時面臨困難。藥物研發是一項高風險的工作，藥物的每一步決策都可能對患者健康產生直接影響，因此AI模型的透明性和可解釋性尤為重要。

最后，現有倫理及監管框架之間的平衡也是一大問題。AI技術生成的分子或藥物機制可能超出傳統生物醫藥的認識范圍，而監管機構往往需要時間來制定新的標準和流程。AI模型可能會產生一些倫理上的爭議，如數據使用是否合規、AI模型決策過程是否透明等。如何在技術進步與倫理標準之間取得平衡，仍是當前制藥行業面臨的重要課題。

未來，AI制藥將突破技術與商業化瓶頸，推動醫藥健康行業高質量發展，我們或許能看到更多AI發現的藥物治愈癌癥、阿爾茨海默病等頑疾。這場AI革命使藥物研發不再依賴偶然發現（如青霉素的發現），而是成為算法與生命科學緊密合作下的確定路徑。

*本文刊登于《科學畫報》2025年第9期人工智能專欄，更多相關內容歡迎訂閱。

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