編者按：2025年，美國FDA旗下的藥物評價和研究中心（CDER）批準了46款創新藥。作為創新賦能者、客戶信賴的合作伙伴以及全球醫藥及生命科學行業的貢獻者，藥明康德將持續通過獨特的“CRDMO”業務模式，助力更多合作伙伴，為全球病患帶來突破性創新療法。根據PDUFA的目標日期，預計2026年4月，美國FDA將對4款創新藥物是否獲批做出監管決定，本文將對這些療法進行相關介紹。

▲4月美國FDA可能批準的新藥（點擊可見大圖）

活性成分：Orca-T

適應癥：血液惡性腫瘤

公司名稱：Orca Bio

Orca-T由富集的CD34+干細胞，以及通過高精度平臺純化、取材自單倍體匹配供體的特定T細胞亞群組合而成。Orca-T有潛力改善患者的預后，并降低移植物抗宿主病風險，并且無需對無法找到人類白細胞抗原（HLA）匹配的患者進行移植后環磷酰胺（PTCy）治療。

美國FDA已授予Orca-T的生物制品許可申請（BLA）優先審評資格，用于治療包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴細胞白血病（ALL）和骨髓增生異常綜合征（MDS）在內的血液惡性腫瘤，該申請的PDUFA日期為2026年4月6日。BLA的提交主要基于關鍵3期臨床試驗Precision-T的積極結果。

Precision-T是一項隨機、開放標簽、多中心臨床試驗，旨在評估Orca-T與傳統同種異體造血干細胞移植（alloHSCT）在上述疾病患者中的安全性和有效性。結果顯示，試驗達到主要終點，Orca-T在無中重度慢性移植物抗宿主病（cGvHD）生存率方面相較傳統移植顯示出統計學顯著且具有臨床意義的改善。一年時，Orca-T組無中重度cGvHD生存率為78%，而alloHSCT組為38%（HR=0.26，p<0.00001）；總生存率方面，Orca-T組達94%，alloHSCT組則為83%；中重度cGvHD累積發生率分別為13%與44%。

活性成分：Vusolimogene oderparepvec（RP1）

適應癥：晚期黑色素瘤

公司名稱：Replimune

RP1是一款基于單純皰疹病毒（HSV）的溶瘤病毒免疫療法。它同時表達GALV-GP R-蛋白和粒細胞巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF），旨在增強腫瘤殺傷效力，提高癌細胞死亡的免疫原性，并激活全身性的抗腫瘤免疫反應。RP1通過注射至淺表和/或深層及內臟腫瘤病灶來治療患者。它曾經獲得FDA授予的突破性療法認定。

美國FDA已接受RP1聯合PD-1抑制劑nivolumab用于治療在抗PD-1方案下出現疾病進展的晚期黑色素瘤患者的生物制品許可申請。該申請的PDUFA日期定為2026年4月10日。

該BLA的支持數據來源于IGNYTE試驗的主要分析結果，該試驗評估了RP1聯合nivolumab治療黑色素瘤患者的療效。這些患者曾接受過PD-1靶向療法治療后疾病出現進展。在2024年第39屆癌癥免疫治療學會年會（SITC 2024）中公布的結果顯示，約三分之一的患者獲得確認緩解。根據FDA要求的RECIST v1.1標準評估，患者的總緩解率（ORR）為32.9%。根據修正RECIST評估方案（mRECIST）v1.1評估的完全緩解（CR）率為15%。在既往接受過抗PD-1和抗CTLA-4療法的患者中，ORR為27.7%；而在對抗PD-1初始耐藥的患者中，ORR為35.9%。患者的中位緩解持續時間（DOR）為21.6個月。

活性成分：Orforglipron

適應癥：肥胖或超重

公司名稱：禮來

Orforglipron是一種在研、每日一次的小分子口服胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑，可在一天中的任何時間服用，不受進食和飲水限制。禮來（Eli Lilly and Company）公司在2025年12月宣布，已向美國FDA遞交orforglipron用于治療成人肥胖或超重的新藥申請。

2025年8月公布的3期臨床試驗ATTAIN-2的結果顯示，針對肥胖或超重并伴有2型糖尿病的成年人，orforglipron的三種劑量均達到了主要和所有關鍵次要終點。在為期72周的治療中，藥物帶來了顯著的體重下降、糖化血紅蛋白水平有意義的降低，并改善了心臟代謝風險因素。12月公布的3期臨床試驗ATTAIN-MAINTAIN的積極頂線結果顯示，orforglipron在維持體重減輕方面也達到臨床試驗的主要和關鍵次要終點。

活性成分：Doravirine/islatravir

適應癥：HIV-1感染

公司名稱：默沙東

Doravirine/islatravir（DOR/ISL）是默沙東（MSD）開發的復方口服藥物。其中doravirine是一種口服創新非核苷逆轉錄酶抑制劑。它通過與HIV-1病毒的逆轉錄酶結合，防止HIV-1病毒將RNA轉化為DNA，從而阻斷HIV-1病毒復制。它已在美國獲批用于治療未接受過抗病毒療法的成年HIV-1感染患者。

Islatravir則是一種核苷類逆轉錄酶易位抑制劑（NRTTI），具有轉錄酶和易位抑制作用（可防止核苷酸結合和摻入DNA鏈，導致鏈立即終止）和延遲鏈終止作用（即使在易位的情況下也能防止核苷酸摻入）。

美國FDA已受理DOR/ISL的新藥申請，用于治療病毒學抑制的HIV-1感染成人患者。該申請的PDUFA日期為2026年4月28日。

這一新藥申請基于兩項關鍵3期臨床試驗（MK-8591A-051和MK-8591A-052）第48周的數據。在MK-8591A-051試驗中，DOR/ISL在開放標簽設計下展現出不劣于基線抗病毒治療的療效；而在隨機雙盲對照的MK-8591A-052試驗中，該方案亦被證實不劣于三聯復方治療方案克替拉韋/恩曲他濱/替諾福韋艾拉酚胺（BIC/FTC/TAF）。兩項研究中，DOR/ISL的安全性整體與對照治療方案相當，支持其作為一種簡化治療的新選項，有望助力HIV治療方案進一步優化。

參考資料：

[1] U.S. FDA Accepts New Drug Application for Merck’s Doravirine/Islatravir, an Investigational, Once-Daily, Oral, Two-Drug Regimen for Treatment of Adults with Virologically Suppressed HIV-1 Infection. Retrieved March 30, 2026, from https://www.merck.com/news/u-s-fda-accepts-new-drug-application-for-mercks-doravirine-islatravir-an-investigational-once-daily-oral-two-drug-regimen-for-treatment-of-adults-with-virologically-suppressed-hiv-1-infe/

[2] Exclusive: US FDA delays two drug reviews in new voucher program after safety, efficacy concerns. Retrieved March 30, 2026, from https://www.reuters.com/sustainability/boards-policy-regulation/us-fda-delays-two-drug-reviews-new-voucher-program-after-safety-efficacy-2026-01-15/

[3] Orca Bio Presents New Data at the 2026 Tandem Meetings of ASTCT? and CIBMTR? Reinforcing Orca-T? as a Durable, High-Precision Cell Therapy for Hematological Malignancies. Retrieved March 30, 2026, from https://orcabio.com/orca-bio-presents-new-data-at-the-2026-tandem-meetings-of-astct-and-cibmtr-reinforcing-orca-t-as-a-durable-high-precision-cell-therapy-for-hematological-malignancies/

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