四川
2026年5月21日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網公示信息顯示，國內第二款干細胞藥物附條件批準上市申請獲受理，適應癥為系統性硬化癥（臨床上也被稱為“硬皮病”，是一種以皮膚增厚、變硬為主要特征的系統性自身免疫性疾病，有致死危險）！
前面看過王老師作品的應該知道，當時王老師預測的第二款上市藥品適應癥應該是膝蓋骨關節炎，卻沒想到系統性硬化癥借助罕見病的政策優勢，提前申請上市。按照大眾適應癥來看，本應該做三期臨床，而系統性硬化癥僅在完成一期臨床的情況下，做優先審評申請，確實出乎大眾的意料，或有可能成為第二款上市的干細胞藥品！
產品名稱
RY_SW01細胞注射液
適應癥
系統性硬化癥
IND時間
2023/5/31
臨床試驗默示許可時間
2023/8/23
臨床試驗第一例受試者簽署知情同意書日期
2023-10-08
臨床試驗第一例受試者入組日期
2023-10-12
臨床試驗完成日期
2025-09-23
突破性療法
2025-07-08
優先審評申請日期
2026/4/28
附條件上市批準申請日期
2026/5/21
實際上，干細胞在罕見病領域很可能有巨大突破！
正如中國工程院院士陳香美在2018年上海市罕見病/孤兒藥學術年會上說：“未來最有效的干細胞療法可能是在罕見病上。”這句話的含金量還在增加。干細胞可能是所有藥品中對諸多罕見病最為友好的治療方式！
根據世界衛生組織的統計，世界上有6000~8000種罕見病，并且每年以250多種的數量新增，影響著多達4億患者的生活，罕見病并不罕見，但是具體到單獨一種疾病，則非常罕見，同時由于人群比較少，潛在的經濟效益不大，因此往往被忽視。
據統計，目前全球只有不到5%的罕見病有藥可醫，罕見病用藥被形象地稱為“孤兒藥”。
干細胞治療作為繼藥物治療、手術治療之后的第三種治療方式，與傳統的治療方式不同。人本身是由細胞組成的，人體的疾病歸根結底是體內細胞或細胞所處微環境的問題，而干細胞正是從細胞層面去解決問題。
目前，干細胞干預的方式多種多樣，根據《醫學參考報》干細胞與再生醫學專刊的介紹，主要包括以下三個方面：
1、體內分化干預：經過體外簡單分離后，干細胞可以直接移植到人體內，通過干細胞的歸巢性到達患處，修復損傷部位。
2、體外分化替代干預：在特定條件下，干細胞可以利用其“多向分化”特性，身體哪里細胞受損，就在體外被大量擴增并誘導分化為所缺的功能細胞，再移植入人體內，以修復損傷部位并治療該項疾病。
3、分泌效應干預：部分干細胞進入體內后，并不會直接分化為損傷部位的細胞，而是通過分泌活性因子來促進組織的修復再生。
通過以上三種方式，未來很多罕見病有望實現有藥可醫！
例如，間充質干細胞第一款藥品——艾米邁托賽就針對的一個罕見病——移植物抗宿主病，更具體來講是14歲以上消化道受累為主的激素治療失效的急性移植物抗宿主病（aGVHD），它就是主要利用干細胞的免疫調節作用，充當一個“和事佬”的角色，減輕人體的排斥，類似的其實還有一些免疫疾病，如系統性硬化癥等。
除此以外，干細胞還在為其它罕見病提供了新的策略，如肌萎縮側索硬化、多發性硬化、特發性肺纖維化、系統性硬化癥等等，雖然其中有的項目甚至還未有項目進入臨床試驗階段，但不代表無效，只是尚未被重視，還須再做等待！
但是，不得不說，由于干細胞是變革式的治療手段，也為罕見病帶來了一些希望，相信隨著干細胞技術的不斷發展以及臨床轉化研究的不斷深入，越來越多曾經無計可施的罕見病將擁有健康生活的可能，為罕見病患者點燃了希望！
我是從事細胞行業近10年的王老師，歡迎溝通交流，幫我多點贊即可！
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